Альцгеймер ауруы үшін гендік терапия туралы не білу керек

Альцгеймер ауруы үшін гендік терапия бойынша зерттеулер үмітті көрсетті, бірақ әлі де маңызды қиындықтар бар. Бұл аурудың дамуын бәсеңдетуге немесе симптомдарды азайтуға көмектесетін бірнеше жаңа емдеу әдістерінің бірі.

Альцгеймер ауруы – есте сақтау қабілетінің төмендеуімен, когнитивті құлдыраумен және мінез-құлықтың өзгеруімен сипатталатын прогрессивті нейродегенеративті жағдай. Ондаған жылдар бойы жүргізілген зерттеулерге қарамастан, Альцгеймер ауруының әлі де белгілі емі жоқ және қазіргі уақытта қол жетімді емдеу симптомдарды шектеулі түрде жеңілдетеді.

Дегенмен, соңғы жылдардағы генетика мен медицинадағы айтарлықтай жетістіктермен жаңадан пайда болған емдеу әдістері жаңа уәде берді. Гендік терапия – Альцгеймер ауруының негізгі генетикалық және молекулалық себептеріне бағытталған осындай емдеудің бірі.

Бұл мақала Альцгеймер ауруын емдеу үшін гендік терапия қалай жұмыс істейтінін және оның басқа қазіргі және жаңа емдеу әдістерінің ландшафтына қалай сәйкес келетінін түсіндіреді.

Гендік терапия дегеніміз не және ол қалай жұмыс істейді?

Гендік терапия – бұл медициналық тәсіл емдеуге көмектеседі ДНҚ-ны өзгерту арқылы генетикалық және жүре пайда болған аурулар. Ол аурудың негізгі себептерін емдеу үшін арнайы гендерді енгізуді, жоюды немесе өзгертуді қамтиды.

Гендік терапия сіздің денеңізге терапевтік гендерді енгізеді векторлар вирустар немесе вирустық емес әдістер сияқты. Бұл векторлар қажетті гендерді мақсатты жасушаларға тасымалдайды. Альцгеймер ауруы үшін бұл мақсатты жасушалар әдетте мида болады.

Мақсатты жасушаларға енгеннен кейін енгізілген гендер сіздің ДНҚ-ға біріктіріліп, белгілі бір ақуыздар немесе молекулалар өндірісін тудырады.

Бұл ақуыздар:

  • генетикалық ауытқуларды түзету
  • Альцгеймер ауруындағы бета-амилоид сияқты зиянды ақуыздың жиналуын азайтады
  • жасушалардың тіршілігіне ықпал етеді
  • иммундық жауаптарды модуляциялау

Альцгеймер ауруы бар адамдарға гендік терапия қалай көмектесе алады?

Альцгеймер ауруы үшін гендік терапия әлі де тәжірибелік сатысында. Жануарларға көптеген зерттеулер мен бірнеше адам зерттеулері болды.

Альцгеймер ауруы анық тұқым қуаламайды немесе бір тұқым қуалайтын генге байланысты. Бірақ кейбір тұқым қуалайтын гендер болуы мүмкін арттыру сіздің тәуекеліңіз. Жасушалардағы генетикалық өзгерістер де Альцгеймер ауруына ықпал етуі мүмкін, бірақ бұл өзгерістердің тұқым қуалайтыны немесе тұқым қуалайтыны белгісіз. экологиялық.

Бұл гендік мутациялар нейрондарға әсер ететін мидағы ақуыз белсенділігінің өзгеруіне әкеледі. Альцгеймер ауруы үшін гендік терапия өзгертілген ақуыз белсенділігін түзетуге көмектесетін модификацияланған гендерді жеткізуге бағытталған.

Альцгеймер ауруы үшін адам гендік терапия сынақтары бар қауіпсіз және сәтті нейрондық өсуді ынталандыратын ақуызды кодтайтын гендер жеткізілді. А 2020 жануарларды зерттеу тышқандардың миындағы амилоидты бляшканың мөлшерін сәтті азайтып, есте сақтау қабілетін жақсартты.

Зерттеушілер клиникаға дейінгі зерттеулер перспективалы нәтижелерге қол жеткізгенімен, клиникалық зерттеулер болды деп ескертеді аз қорытынды.

Гендік терапия Альцгеймерді емдей ала ма?

Гендік терапия кезінде әлеуетін көрсетеді емдеу ретінде, оны Альцгеймерді емдеу үшін қолдану әлі де қиын. Өйткені, Альцгеймер ауруы көптеген факторларға байланысты күрделі ауру.

CRISPR, генді өңдеу әдісі ғалымдарға мүмкіндік береді дәл өзгерту және Альцгеймер ауруы сияқты аурулармен байланысты мутацияларды түзету үшін гендерді өңдеңіз. Дегенмен, қоршаған орта мен өмір салты факторлары Альцгеймер ауруының дамуына әсер етеді, бұл жағдайды жоюды қиындатады.

Альцгеймердің гендік терапиясы түпкілікті емдеуді қамтамасыз етудің орнына:

  • баяу прогрессия
  • симптомдарды азайту
  • кешіктіру басталуы

Гендік терапия стратегияларын нақтылау және Альцгеймер симптомдары мен прогрессиясын басқарудағы тиімділігін арттыру үшін тұрақты зерттеулер өте маңызды.

Альцгеймер ауруын емдеудің басқа перспективалы әдістері қандай?

Зерттеушілер сонымен қатар Альцгеймерді емдеуге, болдырмауға немесе тіпті емдеуге болатын басқа емдеу әдістерін зерттейді. Альцгеймер ауруын емдеудің келешегі зор:

  • Моноклональды антиденелер: Адуканумаб сияқты моноклональды антиденелер терапиясы мидағы бета-амилоидты бляшкаларды нысанаға алады, баяулатуды мақсат етеді когнитивті құлдырау.
  • Тау протеиніне бағытталған: Терапияларға көңіл бөлінеді азайту Альцгеймер ауруын тудыратын маңызды аспектіні басқару үшін анормальды тау протеиндері дамып келеді.
  • Қабынуға қарсы препараттар: Зерттеушілер мидағы қабынуға қарсы препараттарды зерттеп жатыр. Мұндай препараттар болуы мүмкін жеңілдету мүмкіндігі Альцгеймердің белгілері және дамуы.
  • Дің жасушаларын емдеу: Дің жасушаларына негізделген тәсілдер ауыстыруды мақсат етеді зақымдалған нейрондар немесе Альцгеймер ауруы бар адамдарда мидың қалпына келуін қолдау.
  • Нейропротекторлар: Зерттеушілер нейрондық денсаулықты жақсартатын дәрілерді зерттеп жатыр арттыру когнитивті функция және аурудың дамуын баяулату.
  • Вакцинация стратегиялары: Ғалымдар бета-амилоидты немесе тау белоктарына бағытталған вакциналарды зерттеп жатыр ынталандыру иммундық жүйенің Альцгеймер ауруымен байланысты белоктарға қарсы реакциясы.
  • Дәлдік медицина: Адамның генетикалық және молекулярлық профиліне негізделген арнайы емдеу әдістері Альцгеймерді емдеуге жекелендірілген тәсіл ретінде пайда болады. 2023 оқу.
  • Нейротрофиялық факторлар: Зерттеушілер Альцгеймер ауруын емдеуге қалай көмектесетінін білу үшін нейрондардың өсуі мен өмір сүруін ынталандыратын терапияны іздейді.
  • Аралас емдер: Бірнеше зерттеулер бірнеше емдеуді біріктірудің тиімділігін зерттейді басқаруға көмектесу Альцгеймер ауруы тиімді.

Бұл емдеу әдістерінің көпшілігі әлі де олардың ұзақ мерзімді қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалау үшін клиникалық сынақтардың әртүрлі кезеңдерінде екенін атап өту маңызды.

Альцгеймер ауруының ең перспективалы емі қандай?

Альцгеймер қоғамының мәліметтері бойынша, Альцгеймерді емдеудің ең перспективалы үш түрі ауруды өзгертетін дәрілер болып табылады:

  • леканемаб (Leqembi)
  • донанемаб
  • remternetug

The Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) 2023 жылы леканемабты мақұлдады. Бұл Альцгеймер ауруына қарсы жаңа препаратқа соңғы 20 жылдағы бірінші мақұлдау болды. Қалған екеуі әлі де клиникалық сынақтан өтуде.

Бұл пайдалы болды ма?

Альцгеймерді емдеудің қазіргі әдістері қандай?

Гендік терапия әлі де Альцгеймер ауруы үшін дамып келе жатқан емдеу болып табылады, бірақ симптомдарды басқаруға және аурудың дамуын баяулатуға көмектесетін бірнеше қазіргі емдеу әдістері бар. Олар қамтиды:

  • Холинестераза ингибиторлары: Дәрігерлер әдетте нейротрансмиттерлердің деңгейін жоғарылату арқылы Альцгеймер ауруы бар адамдарда есте сақтау және когнитивті функцияларды жақсарту үшін дәрі-дәрмектерді тағайындайды. Оларға мыналар жатады:

    • донепезил (Арицепт)
    • ривасигмин (Exelon)
    • галантамин (Разадин)

  • Мемантин: Дәрілік мемантин (Наменда) оқу мен есте сақтауға қатысатын глутамат белсенділігін реттеу арқылы Альцгеймердің орташа және ауыр белгілерін басқарады.
  • Мінез-құлық және психиатриялық препараттар: Дәрігерлер депрессия, мазасыздық және қозу сияқты көңіл-күй мен мінез-құлық белгілерін басқару үшін антидепрессанттар мен антипсихотикалық препараттарды ұсына алады.
  • Өмір салтын өзгерту: Тұрақты дене жаттығуларын, дұрыс тамақтануды, әлеуметтік белсенділікті және когнитивті ынталандыруды ынталандыру жалпы әл-ауқатты жақсартуға және Альцгеймер ауруының дамуын бәсеңдетуге көмектеседі.
  • Қолдау терапиясы: Еңбек, сөйлеу және физиотерапия тәуелсіздігіңізді сақтауға және күнделікті тапсырмаларды басқаруға көмектеседі.

Бұл емдеу әдістері кейбір симптомдарды жеңілдетіп, өмір сүру сапасын жақсартса да, Альцгеймер ауруын емдей алмайды.

Ағымдағы зерттеулер тиімдірек емдеу әдістерін әзірлеуге және ақырында Альцгеймер ауруының алдын алу немесе емдеу жолын табуға тырысады.

Альцгеймер ауруының нақты емі жоқ, бірақ гендік терапия оның дамуын бәсеңдетуге және осы аурумен ауыратын адамдардың когнитивті қызметін жақсартуға мүмкіндік береді.

Гендік терапия Альцгеймер ауруын тудыратын генетикалық және молекулалық факторларды дәл өңдеуді қамтиды. Ол бета-амилоидты бляшкаларды нысанаға алады, қабынуды азайтады, ми жасушаларының жоғалуын азайтады және тіпті зақымдалған нейрондарды ауыстыра алады.

Дегенмен, Альцгеймер ауруын гендік терапиямен емдеу әлі тәжірибелік сатысында. Оның қауіпсіздігі мен тиімділігін анықтау үшін қосымша зерттеулер қажет.

Сіз оқығыңыз келуі мүмкін

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *