Қазіргі уақытта омыртқаның бұлшықет атрофиясы (SMA) емі болмаса да, емдеу және емдеу әдістері бар. Бұл өмірдің ең жақсы сапасына қол жеткізуге назар аударудың көптеген жолдары бар дегенді білдіреді. SMA бар адамдар мүмкіндігінше жайлы және өнімді өмір сүру үшін емдеу мен терапия нұсқаларына сүйенеді.
Бірақ симптомдар мен ауырлықтағы көптеген вариациялармен сіз өзіңізге немесе сіздің сүйіктіңізге не жақсы екенін қалай білуге болады? Төменде сіздің жағдайыңыз үшін дұрыс опцияларды анықтауға көмектесу үшін дәрігерден сұрайтын төрт сұрақ бар.
1. «Өмір сапасы» терапиясының қандай түрлері бар?
Сізге ұнайтын нәрселермен айналысу және физикалық қабілеттеріңізге сәйкес келетін қызығушылықтарды зерттеу маңызды. SMA туындаған бұлшықет әлсіздігі мен атрофиясы физикалық күшке ғана әсер етпейді. Олар сонымен қатар тыныс алу, жұту және кейде сөйлеу қабілетіне айтарлықтай әсер етуі мүмкін.
Мүмкіндігінше белсенді болу SMA дамуын бәсеңдету және өмірдің жоғары сапасын сақтау үшін өте маңызды. Физиотерапия денені қалыпқа келтіруге көмектеседі, буындардың қозғалмауын болдырмайды және күшті сақтауға көмектеседі. Созылу жаттығулары спазмды азайтуға және қозғалыс пен қан айналымын жақсартуға көмектеседі. Жылу қолдану бұлшықет ауырсынуын және қаттылығын уақытша жеңілдетуі мүмкін.
SMA дамып келе жатқанда, сөйлеу, шайнау және жұту проблемаларын емдеуге болады. Көмекші құрылғылар SMA бар адамға жүруге, сөйлеуге және тамақтануға көмектеседі, бұл олардың тәуелсіздігін сақтауға мүмкіндік береді.
2. Рецепттік терапия маған не істей алады?
Бұлшықеттердің ауыруы мен спазмы, қозғалыс ауқымының төмендеуі және шайнау, жұту және ағып кету мәселелері рецепт бойынша дәрі-дәрмектермен емделеді.
The
Депрессия мен мазасыздық – бұл SMA-ға тән екі жанама әсер. Кеңесшімен немесе терапевтпен сөйлесу бұл мәселелерді шешудің жақсы жолы болуы мүмкін. Кейбір жағдайларда тиісті рецепт бойынша дәрі-дәрмекті қолдау опция болып табылады.
3. Мен SMA үшін бірнеше қызықты жаңа емдеу туралы естідім. Олар қандай және олар маған қол жетімді ме?
Nusinersen (Spinraza брендімен сатылады) FDA мақұлдаған алғашқы SMA емі болды. Бұл SMA емі емес, бірақ жағдайды бәсеңдетуі мүмкін. The New England Journal of Medicine журналында жарияланған мақалада бұл дәрі-дәрмекті қабылдағандардың шамамен 40 пайызы аурудың дамуының баяулауын бастан кешірді. Көптеген қатысушылар сонымен қатар препаратпен бұлшықет күшінің жақсарғанын хабарлады.
Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma брендімен сатылады) 2019 жылы FDA мақұлдаған. Бұл 2 жасқа дейінгі балаларға арналған гендік терапия. Ол SMA ең көп таралған түрлерін емдейді. Клиникалық сынаққа қатысушылар бұлшық еттердің қозғалысы мен жұмысын жақсы көрді және жорғалау және отыру сияқты маңызды кезеңдерге қол жеткізе алды.
Спинраза мен Золгенсма тарихтағы ең қымбат дәрілердің бірі болып табылады. Дегенмен, сіз өзіңіздің сақтандыру провайдеріңізден олардың осы препараттарды қамтитын-жабатынын білуге болады. Сондай-ақ өндірушілердің пациенттерге көмек көрсету бағдарламалары арқылы қаржылық көмек ала аласыз.
Спинразаның бастапқы емі 750 000 долларға бағаланады. Кейінгі емдеу жүздеген мың долларға дейін қосылуы мүмкін. Zolgensma бір реттік дозасы 2 125 000 доллар тұрады.
Емдеуді қабылдамас бұрын сіздің дәрігеріңіз осы препараттармен байланысты барлық ықтимал артықшылықтар мен қауіптерді түсінуге көмектесуі керек.
4. Мен клиникалық сынақтарға жақсы үміткермін бе?
SMA-мен өмір сүретін көптеген адамдар клиникалық сынақтарға қызығушылық танытады, олардың жағдайын жақсартуға немесе тіпті емдеуге үміттенеді. Бірақ клиникалық сынақтар жиі күрделі және адамдар күткеннен гөрі пайдалы болуы мүмкін. Түпкілікті мақсат әрқашан ашық нарықта қол жетімді тиімді емдеу болса да, бұл көптеген сынақ дәрілері үшін нәтиже емес.
Шындығында, сынақ дәрілерінің көпшілігі ешқашан FDA мақұлдауын алмайды. 2016 жылы тәуелсіз және расталған зерттеу таңқаларлық тенденцияны анықтады: FDA-ның сынақ дәрілеріне рұқсат беруі 2004 жылдан бастап шамамен 10 пайызға дейін күрт төмендеді. Басқаша айтқанда, мақұлдауға өтініш берген әрбір 100 дәрінің тек 10-ы ғана процестен өтеді. Бұған SMA емдеуі мүмкін препараттар кіреді. Cure SMA коммерциялық емес ұйымының айтуынша, сәтсіздіктің негізгі себептері – қауіпсіздік мәселелері, тиімділіктің болмауы және өндіріс мәселелері.
Сынаққа қатысу – бұл жеке шешім, сондықтан сіз өз нұсқаларыңызды тәуекелдермен салыстыруыңыз керек. Медициналық провайдер сізге сәйкес келетін кез келген зерттеулерді табуға көмектесе алады, бірақ сіздің үмітіңізді басқару маңызды. Сынақтардың кейбір жоғары әлеуеті бар, бірақ денсаулыққа белгісіз қауіптер бар. Көптеген адамдар маңызды нәтижелерді көрмейді.
АҚШ-тың белсенді сынақтарының толық каталогын ClinicalTrials.gov сайтынан таба аласыз.
Алып кету
Көптеген университеттер, ауруханалар, биотехнология ғалымдары және коммерциялық фармацевтикалық компаниялар SMA емдеудің жақсы әдістерін белсенді түрде іздеуде. Осы уақытқа дейін сіздің опцияларыңызды түсіну және емдеу туралы саналы таңдау жасау сіздің белгілеріңізді басқаруға және жақсы өмір сүруге көмектесетін күшті әдістер болуы мүмкін.
