ALS емдеу үшін дің жасушаларының әлеуетін түсіну

Дің жасушалары – бұл әртүрлі жасуша түріне айналу қабілеті бар жасуша түрі. Бұл дифференциация деп аталады. Мысалы, сүйек кемігіндегі дің жасушалары қан жасушаларының белгілі бір түрлеріне бөлінуі мүмкін.

Денедегі көптеген жасушалардан айырмашылығы, дің жасушалары өзін-өзі жаңарта алады. Бағаналы жасуша бөлінгенде екі жасуша келесідей болуы мүмкін:

• екі дің жасушалары
• бір дің жасушасы және бір дифференциалды жасуша
• екі дифференцияланған жасуша

Дің жасушаларының екі жалпы түрі бар:

Плюрипотентті дің жасушалары

Плюрипотентті дің жасушалары денедегі жасушаның кез келген түріне айналуы мүмкін. Дің жасушаларының бұл түрі адам эмбриондарында кездеседі.

Алайда, 2006 жылы ғалымдар ересек жасушалардың кейбір түрлерін плюрипотентті дің жасушаларына айналдыру үшін қайта бағдарламалау әдісін әзірледі. Бұл дің жасушалары индукцияланған плюрипотентті дің жасушалары деп аталады.

Ересек дің жасушалары

Ересек дің жасушалары әртүрлі ұлпаларда болады және оларға қызмет көрсету мен жөндеуге қатысады. Олар әдеттегі тозу, жарақат немесе ауру арқылы жоғалған жасушаларды ауыстыру үшін жұмыс істейді.

Бұл дің жасушалары тіндерге тән. Бұл плюрипотентті дің жасушаларынан айырмашылығы, олардың мамандандырылған екенін білдіреді.

Мысалы, сіздің ішектеріңіздегі ересек дің жасушалары жоғалған немесе зақымдалған ішек жасушаларын алмастыра алатынымен, олар тері жасушалары немесе қан жасушалары бола алмайды.

Неврологиялық ауру АЛС кезінде мотор нейрондары деп аталатын бұлшықет қозғалысын басқаратын жүйке жасушалары зақымданып, өледі. Тері мен ішек сияқты дененің басқа бөліктеріндегі жасушалардан айырмашылығы, жүйке жасушалары зақымданғаннан немесе өлгеннен кейін қалпына келе алмайды.

Сонымен қатар, біз әлі де ALS ауру процесі туралы көбірек білеміз. Біз білетін нәрсе – ALS күрделі және оған ықпал ететін әртүрлі факторлар бар. Мұның бәрі терапевтік мақсаттарды анықтауды қиындатады.

Дің жасушалары регенеративті әсерлері мен әртүрлі жасуша түрлеріне дифференциациялану қабілетіне байланысты ALS үшін тартымды ем болып табылады. ALS емдеу үшін дің жасушаларын қолданудың негізгі жолдары:

• мотор нейрондарының денсаулығы мен өмір сүруін нығайту үшін жұмыс істейтін факторларды жеткізу үшін дің жасушаларын пайдалану
• зақымдалған немесе өлі нейрондарды дің жасушаларынан түзілген сау нейрондармен ауыстыру

2023 жылғы шолуда дің жасушаларының көптеген түрлері ALS клиникаға дейінгі зерттеулерде, сондай-ақ клиникалық сынақтарда қолданылғанын атап өтеді:

• Мезенхималық дің жасушалары (MSC), the ең таралған ALS зерттеуінде қолданылатын бағаналы жасуша түрі – сүйек кемігі, бұлшықет және май тіндері сияқты көптеген аймақтардан оқшаулануға болатын ересек дің жасушаларының түрі.
• Гемопоэтикалық дің жасушалары – қаннан немесе сүйек кемігінен оқшауланған ересек дің жасушаларының бір түрі.
• Нейрондық дің жасушалары эмбриондық тіннен оқшауланған.
• Индукцияланған плюрипотентті дің жасушалары ересек жасушаларды пайдаланып зертханада жасалады.

А 2021 шолу ALS үшін дің жасушаларын емдеуге арналған алты зерттеудің кейбіреулері пайдалы болғанын, ал басқалары жоқ екенін атап өтеді. Сарапшылар ALS үшін дің жасушалары терапиясының ықтимал артықшылықтарын анықтау үшін қосымша зерттеулер қажет екенін атап өтті.

ALS үшін дің жасушаларын емдеуді зерттеу

Енді ALS үшін дің жасушаларын емдеуге арналған бірнеше клиникалық сынақтарды қарастырайық. Есіңізде болсын, бұл ALS емдеу үшін дің жасушаларын пайдалану туралы зерттеулердің суреті ғана.

А 2022 фаза 1/2 клиникалық сынақ ALS бар 18 адамның бел омыртқасына трансплантацияланған нейрондық дің жасушаларын қолданды. Бұл дің жасушалары GDNF деп аталатын қорғаныс факторын жасайтын тірек глиальды жасушаларға сараланады.

Бұл сынақ негізінен емнің қауіпсіздігіне қатысты болды. Ол 1 жылдан кейін теріс әсерлерін таппаған. ALS салдарынан қайтыс болған 13 қатысушының тіндерін талдау трансплантацияланған жасушалардың сақталып, GDNF жасағанын көрсетті.

2023 жылғы екі алдыңғы кезеңдегі 1 клиникалық сынақтардың талдауы ALS бар 19 адамның бел омыртқасына MSC трансплантациясының ұзақ мерзімді әсерін қарастырды. Талдау кезінде төрт адам әлі тірі болған.

Зерттеушілер сынаққа қатысушылардың орташа бақыланатын өмір сүру ұзақтығы 118,8 айды, яғни шамамен 10 жылды құрайтынын анықтады. Бұл болжанған орташа өмір сүру ұзақтығынан 70,79 айға ұзағырақ болды, яғни 6 жылдан сәл аз.

Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) ALS үшін дің жасушаларын емдеуге рұқсат бермеді. ALS үшін дің жасушаларын емдейтін адамдар оларды клиникалық сынаққа қатысу арқылы алады.

Жақында, а FDA консультативтік комитеті NurOwn деп аталатын ALS үшін дің жасушаларының терапиясы бар екенін анықтады қолдайтын деректер жеткіліксіз болды оны жеңіл және орташа ауырлықтағы ALS үшін тиімді емдеу ретінде анықтау.

BrainStorm Cell Therapeutics әзірлеген NurOwn жүйке жасушаларының денсаулығы мен тіршілігін қолдайтын факторлардың деңгейін арттыру үшін MSC пайдаланады.

Егер сізге ALS диагнозы қойылса, сіздің күтім тобы сізге клиникалық сынаққа қатысуды ұсынуы мүмкін.

Клиникалық сынақтар жаңа немесе жаңартылған емдеу әдістерінің қауіпсіздігі мен тиімділігін олар кеңірек қолжетімді болғанға дейін тексереді.

Қазіргі уақытта жұмысқа қабылданатын ALS үшін клиникалық сынақтардың тізімін осы жерден таба аласыз.

Сіздің қамқорлық тобыңыз да құнды ресурс болып табылады. Олар сізге жарамды болуы мүмкін ағымдағы немесе алдағы клиникалық сынақтар туралы түсінік беруге көмектеседі.

ALS үшін қазіргі емдеу нұсқалары мыналарды қамтиды:

• рилузол (Рилутек, Тиглутик, Экссерван) немесе эдаравон (Радикава) сияқты дәрілер, сәйкесінше мотор нейрондарының зақымдануын азайтуға және күнделікті жұмыстың төмендеуіне ықпал етеді.
• бұлшықет спазмы, ұйқының бұзылуы немесе мазасыздық пен депрессия сияқты белгілерді басқаруға көмектесетін басқа дәрілер

• күш, икемділік және тәуелсіздікті арттыруға көмектесетін физикалық және кәсіптік терапия

• сөйлеу терапиясы немесе сөйлесуге көмектесетін құрылғылар

• Психотерапия сізге ALS әсерлерін психикалық және эмоционалды түрде жеңуге көмектеседі

• тыныс алуды қолдау, соның ішінде инвазивті емес желдету немесе механикалық желдету

ALS прогрессивті. Бұл уақыт өткен сайын нашарлай беретінін білдіреді.

ALS әсерлері ақырында сал ауруына әкеледі, бұл тыныс алуға көмектесетін бұлшықеттерге де әсер етуі мүмкін. Осылайша, ALS бар адамдардың көпшілігі тыныс алу жеткіліксіздігінен өледі.

ALS үшін орташа өмір сүру уақыты 3-5 жыл белгілері пайда болғаннан кейін. туралы 30% ALS бар адамдар 5 жылдан кейін тірі қалады, және 10–20% 10 жылдан кейін тірі.

Сүйек кемігін трансплантациялау ALS ауруын емдей ала ма?

Жоқ. Дегенмен, зерттеушілер ALS емдеу үшін сүйек кемігін трансплантациялауды зерттеп жатыр. Бұл зерттеу өзінің бастапқы кезеңінде.

2022 жылғы бір клиникалық сынақ сүйек кемігін трансплантациялаудан кейін ALS прогрессиясында ешқандай айырмашылықты көрсетті. Басқа 2022 оқу сүйек кемігін трансплантациялау кәмелетке толмаған ALS тінтуірінің үлгісінде ALS емдеуге көмектесетінін анықтады.

Дің жасушалары тағы қандай жағдайлар үшін зерттелуде?

ALS-тен басқа, дің жасушаларын емдеу әртүрлі жағдайлар үшін зерттелуде. Бірнеше мысалдар мыналарды қамтиды:

• Паркинсон ауруы және Альцгеймер ауруы сияқты басқа нейродегенеративті аурулар
• жұлынның жарақаттары
• қатерлі ісіктер
• жүрек ауруы
• 1 типті қант диабеті

FDA мақұлдаған дің жасушаларын емдеу дегеніміз не?

Қазіргі уақытта әртүрлі қан жасушаларына бөлінетін дің жасушалары бар гемопоэтикалық дің жасушалары өнімдері болып табылады. тек FDA мақұлдаған дің жасушалары өнімдері. Олар белгілі бір қатерлі ісіктерді, қан ауруларын немесе иммундық жағдайларды емдеу үшін қолданылады.

Дің жасушалары ALS үшін тартымды потенциалды емдеу болып табылады. Дің жасушаларының терапиясы ALS әсерін бәсеңдетеді немесе кері қайтарады деп үміттенеді.

Дегенмен, ALS үшін дің жасушаларын зерттеу әлі де бастапқы кезеңдерінде және дің жасушаларына негізделген ALS емдеуі FDA мақұлдаған жоқ. Тұтастай алғанда, бұл емдеудің қауіпсіздігі мен тиімділігі туралы көбірек зерттеу қажет.

Дің жасушалары терапиясын алатын ALS бар адамдар мұны клиникалық сынақтар арқылы жасайды. Егер сізде ALS болса және клиникалық сынаққа қатысуға қызығушылық танытсаңыз, күтім көрсету тобымен сөйлесіңіз. Олар сізге жарамды болуы мүмкін клиникалық сынақтарды табуға көмектеседі.