Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Жалпы атауы: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Бренд атаулары: Zolgensma (2,6-3,0 кг), Zolgensma (3,1-3,5 кг), Zolgensma (3,6-4,0 кг), Zolgensma (4,1-4,5 кг), Zolgensma (4,6-5,0 кг), … барлық 22 брендті көрсетіңіз.
Дәрілік нысаны: көктамырішілік жинақ (20 триллион вг/мл)
Дәрілік заттар класы: Әртүрлі санатсыз агенттер
Onasemnogene abeparvovec дегеніміз не?
Onasemnogene abeparvovec бұлшықетке жүйке сигналдарына әсер ететін белгілі бір гендік мутациясы бар 2 жастан кіші балаларда жұлын бұлшықет атрофиясын емдеу үшін қолданылады.
onasemnogene abeparvovec толық сал ауруына шалдыққан немесе тыныс алу үшін вентиляторға тәуелді балада тиімді болмауы мүмкін.
Onasemnogene abeparvovec осы дәрілік нұсқаулықта көрсетілмеген мақсаттар үшін де қолданылуы мүмкін.
Ескертулер
Бұл дәрі бауырдың ауыр зақымдануын тудыруы мүмкін, әсіресе бауырында проблемалары бар балаларда. Сіздің дәрігеріңіз балаңызда onasemnogene abeparvovec қабылдауды қауіпті ететін жағдайлардың жоқтығына көз жеткізу үшін қан анализін жүргізеді.
Бұл дәрі-дәрмекті қабылдағанға дейін
onasemnogene abeparvovec бауырға ауыр зақым келтіруі мүмкін. Балаңыздың бауырында проблемалар болған болса, дәрігерге айтыңыз.
Бұл дәрі-дәрмекті қабылдау кезінде балаңызды емізу қауіпсіз болмауы мүмкін. Кез келген қауіп туралы дәрігеріңізден сұраңыз.
Onasemnogene abeparvovec қалай беріледі?
Сіздің дәрігеріңіз балаңызда onasemnogene abeparvovec қабылдауды қауіпті ететін жағдайлардың жоқтығына көз жеткізу үшін қан анализін жүргізеді.
Onasemnogene abeparvovec венаға инфузия түрінде, әдетте бір рет беріледі. Медицина қызметкері балаңызға бұл инъекцияны береді.
Бұл дәріні баяу енгізу керек, ал инфузияны аяқтау үшін шамамен 1 сағат кетуі мүмкін.
Балаңызға онасемноген абепарвовектің ауыр жанама әсерлерін болдырмауға көмектесетін стероидты препараттар берілуі мүмкін. Дәрігер тағайындағанша балаңызға стероидты беріңіз. Сіздің балаңыз стероидты қабылдауды жалғастыра отырып, дәрігер дозаны біртіндеп азайтуы мүмкін.
Балаңыздың бауыр қызметін тексеру үшін жиі қан анализі қажет болады.
Балаңызға респираторлық синцитиальды (sin-SISH-ul) вирусына немесе РСВ-ға қарсы вакцинация қажет болуы мүмкін. Бұл вакцинация туралы дәрігердің нұсқауларын орындаңыз.
Егер сіздің балаңыз стероидты дәрі қабылдағаннан кейін көп ұзамай құсса, басқа дозаны қабылдамаңыз. Нұсқаулар үшін дәрігерге қоңырау шалыңыз.
Мен дозаны өткізіп алсам не болады?
Onasemnogene abeparvovec бір реттік доза ретінде қолданылады және тәуліктік дозалау кестесі жоқ.
Егер мен артық дозалансам не болады?
Onasemnogene abeparvovec-ті медицина қызметкері медициналық жағдайда беретіндіктен, артық дозаланудың орын алуы екіталай.
Onasemnogene abeparvovec қабылдау кезінде неден аулақ болуым керек?
Егер сіздің балаңыз да стероидты препараттарды қабылдаса, бала белгілі бір вакциналарды қабылдамауы керек. Егер сіздің балаңыз қандай да бір вакцина алуы керек болса, балаңыз екпе жасамас бұрын алдымен дәрігеріңізден сұраңыз.
Onasemnogene abeparvovec балаңыздың нәжісіне (ішек қозғалысы) өтуі мүмкін. Балаңыз дозаны қабылдағаннан кейін кем дегенде 1 ай бойы баланың нәжісінің қолмен немесе басқа беттермен жанасуына жол бермеңіз. Баланың дене сұйықтықтарын тазалау, ластанған қоқыстарды немесе кірлерді өңдеу немесе жаялықтарды ауыстыру кезінде резеңке қолғап киіңіз. Қолданылған жөргектерді бір рет қолданылатын қапшықтарға салып, қоқыс жәшігіне тастаңыз. Қолғапты шешкенге дейін және шешкеннен кейін қолды жуыңыз. Ластанған киімдер мен төсеніштерді басқа кірлерден бөлек жуыңыз.
Onasemnogene abeparvovec жанама әсерлері
Балаңызда аллергиялық реакция белгілері болса, шұғыл медициналық көмекке жүгініңіз: есекжем; қиын тыныс алу; беттің, еріннің, тілдің немесе тамақтың ісінуі.
Балаңызда болса, дереу дәрігерге хабарласыңыз:
-
сарғаю (терінің немесе көздің сарғаюы); немесе
-
жеңіл көгеру, әдеттен тыс қан кету, тері астындағы күлгін немесе қызыл дақтар.
Onasemnogene abeparvovec жалпы жанама әсерлері мыналарды қамтуы мүмкін:
-
құсу; немесе
-
бауыр функциясының ауытқулары.
Бұл жанама әсерлердің толық тізімі емес және басқалары болуы мүмкін. Жанама әсерлер туралы медициналық кеңес алу үшін дәрігерге қоңырау шалыңыз. 1-800-FDA-1088 бойынша FDA-ға жанама әсерлер туралы хабарлауға болады.
Onasemnogene abeparvovec дозалау туралы ақпарат
Жұлын бұлшықет атрофиясы үшін әдеттегі педиатриялық доза:
Инфузия алдында:
– Бауыр қызметін клиникалық тексеру және зертханалық тексеру арқылы бағалау (АЛТ, АСТ, жалпы билирубин және протромбин уақыты)
– креатининді, жалпы қан анализін (гемоглобин мен тромбоциттер санын қоса) және тропонин-I алу
-ААВ9 антиденелерінің болуын бағалау
Кортикостероид
Жүйелік кортикостероидтарды көктамыр ішіне енгізуден 1 күн бұрын бастау және барлығы 30 күн бойы (тәулігіне 1 мг/кг пероральді преднизолонға баламалы)
Бір реттік доза: 1,1 x 10(14) вектор геномы/кг веноздық катетер арқылы 60 минут ішінде IV.
Пікірлер:
-Басқа түсініктемелерді/Әкімшілік кеңесін басқару бойынша нұсқаулықты қараңыз; Өндірушінің өнім таңбалауы салмаққа негізделген доза көлемін (мл) қамтитын дозалар кестесін береді.
– Омыртқаның бұлшық ет атрофиясы (мысалы, аяқ-қолдардың толық салдануы, тұрақты вентиляторға тәуелділік) бар емделушілерде қолдану бағаланбаған.
– Қайталап енгізудің қауіпсіздігі мен тиімділігі бағаланбаған.
Қолданылуы: өмір сүру қозғалтқыш нейронының 1 генінің би-аллельді мутациялары бар омыртқаның бұлшықет атрофиясы бар 2 жастан аз науқастарды емдеу үшін; кортикостероидтармен бір мезгілде емдеу неврологиялық дамуға теріс әсер етуі мүмкін болғандықтан, инфузияны тиісті толық мерзімді жүктілік жасына жеткенше кейінге қалдыру керек.
Басқа қандай препараттар onasemnogene abeparvovec әсерін тигізеді?
Басқа препараттар onasemnogene abeparvovec-ке әсер етуі мүмкін, соның ішінде рецепт бойынша және рецептсіз сатылатын дәрі-дәрмектер, витаминдер және шөп өнімдері. Дәрігерге балаңыздың барлық қолданыстағы дәрілері және бала қолдана бастаған немесе тоқтатқан кез келген дәрі туралы айтыңыз.
Танымал жиі қойылатын сұрақтар
Zolgensma SMA емі ме?
Жоқ, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA (жұлын бұлшықет атрофиясы) үшін ем емес. Сонымен қатар, ол емдеуге дейін SMA туындаған мотор нейрондарының кез келген зақымдануын қалпына келтіре алмайды.
Қосымша ақпарат
Есіңізде болсын, осы және басқа барлық дәрі-дәрмектерді балалардың қолы жетпейтін жерде сақтаңыз, дәрі-дәрмектеріңізді ешқашан басқалармен бөліспеңіз және бұл дәрі-дәрмекті тек тағайындалған көрсеткіш бойынша қолданыңыз.
Осы бетте көрсетілген ақпарат сіздің жеке жағдайларыңызға қатысты болуы үшін әрқашан денсаулық сақтау провайдеріңізбен кеңесіңіз.