Novartis зерттеушілері орақ тәрізді жасуша ауруын емдеудің жаңа әлеуетті әдісін әзірледі.
Novartis Biomedical Research медициналық зерттеушілерінің үлкен тобы орақ жасушалы ауруды емдеудің ықтимал әдісін жасады. Олардың Science журналында жарияланған жұмысы ұрықтың гемоглобинін өндіруді индукциялауға бағытталған WIZ транскрипция факторының деградаторын табу үшін жан-жақты зерттеуді қамтыды және оны жануарлар үлгілерінде сынады.
Оксфорд университетінен келген Дуглас Хиггс пен Мира Кассуф журналдың сол санында осы зерттеудің маңыздылығын сипаттайтын перспективалық мақала берді.
Орақ тәрізді жасуша ауруы туралы түсінік
Орақ тәрізді жасуша ауруы ересек гемоглобинді құруға жауапты геннің мутациясынан туындайды. Гемоглобин – бүкіл денеге оттегін тасымалдайтын қызыл қан жасушаларындағы ақуыз. Бұл мутация әдеттегі дөңгелек дискілердің орнына жарты ай пішінінде пайда болатын қызыл қан жасушаларының пішінінің бұзылуына әкеледі. Бұл пішіні бұзылған жасушалар оттегін тасымалдауда қиындықтар туғызады және бір-біріне жабысып, ауырсынуға және басқа да асқынуларға әкеледі.
Ағымдағы терапия және қиындықтар
Соңғы жылдары орақ тәрізді жасуша ауруына арналған екі генді өңдеу терапиясының дамуы байқалды, олардың екеуі де өте тиімді. Гендерді өңдеу ауруды тудыратын генетикалық мутацияны түзету үшін адамның жасушаларындағы ДНҚ-ны өзгертуді қамтиды. Дегенмен, бұл емдеу әдістері өте қымбат, сондықтан олар пациенттердің көпшілігі үшін қол жетімді емес.
Баламалы емдеу әдістерін іздеу
Генді өңдеу әдістерінің қымбаттығына байланысты зерттеушілер, соның ішінде Novartis компаниясының ғалымдары ауруды емдеудің басқа жолдарын іздестіруде. Зерттеудің перспективалы бағыттарының бірі ересектердегі ұрықтың гемоглобинін өндіруді қоса алатын препаратты жасауға бағытталған. Фетальды гемоглобин – бұл жаңа туған нәрестелерде болатын және оттегін тиімді тасымалдайтын гемоглобиннің түрі. Ұрықтың гемоглобинін қосу қандағы оттегін тасымалдаудың жаңа әдісін қамтамасыз ету арқылы орақ жасушалы ауруды емдеуді ұсына алады. Дегенмен, мұндай емдеу әдістерін жасаудың бұрынғы әрекеттері жиі жағымсыз жанама әсерлерге әкелді, мысалы, анемияға әкелуі мүмкін сүйек кемігінің дің жасушаларының өндірісін басу.
Novartis компаниясының серпінділігі
Бұл жаңа күш-жігерде Novartis командасы зиянды жанама әсерлер тудырмай, ұрықтың гемоглобинін ауыстыра алатын препаратты табуға назар аударды. Олар цереблон деп аталатын ақуызға қосылатын қосылыс табуды мақсат етті. Цереблон әртүрлі жасушалық процестерге, соның ішінде белгілі бір ақуыздардың ыдырауына қатысатын үлкен кешеннің бөлігі болып табылады.
Жан-жақты зерттеулерден кейін топ dWIZ-1 деп аталатын қосылысты тапты. Олар бұл қосылысты тазартты және оны жануарлар үлгілеріне енгізу ұрықтың гемоглобин деңгейін бастапқы деңгейден 17%-дан 45%-ға дейін арттырғанын анықтады. Бұл ұрықтың гемоглобин деңгейінің айтарлықтай жоғарылауы орақ тәрізді жасуша ауруы бар адамдарда симптомдарды айтарлықтай азайтуы мүмкін.
Келесі қадамдар мен болашақ перспективалар
Теріс жанама әсерлерді тудырмайтындығына көз жеткізу үшін қосылысты көбірек сынау қажет. Дегенмен, команда dWIZ-1-ді орақ жасушалы ауру белгілерін айтарлықтай жеңілдететін таблеткаға айналдыруға болатынына оптимистік көзқараста. Сәтті болса, бұл жаңа емдеу бүкіл әлем бойынша емделушілер үшін анағұрлым қолжетімді және қолжетімді нұсқаны қамтамасыз ете алады.
Ақпараттың дереккөзі:
Pamela Y. Ting және т.б. Ұрықтың гемоглобин индукциясы үшін WIZ транскрипция факторының молекулалық желім деградаторы. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/science.adk6129
Дуглас Хиггс және т.б. Орақ тәрізді жасуша ауруын емдеуге арналған таблетка әзірлеу. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/science.adq3757