Жұлынның бұлшықет атрофиясы (SMA) үшін инфузиялық терапия инелер немесе катетер арқылы жеткізілетін дәрі-дәрмектерді қолдануды қамтиды. Ол симптомдарды басқаруға және қаңқа бұлшықеттерінің үдемелі әлсіздігі мен нашарлауының алдын алуға көмектеседі.
Рисдиплам (Еврысди) сияқты ауызша терапия ауызша қабылданады. Инфузиялық емдер көктамыр ішіне емдеу ретінде тамырлар арқылы тікелей денеге енгізілуі мүмкін.
Кейбір SMA препараттары жұлын каналының төменгі деңгейінде, жұлынның астындағы цереброспинальды сұйықтыққа (CSF) инемен енгізіледі.
Шығындар
Емдеу нұсқаларын қарастырған кезде, SMA инфузиялары әдетте жоғары баға белгісімен келетінін есте ұстаған жөн.
2019 жылы мақұлданғаннан кейін көп ұзамай onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) – нәресте кезіндегі SMA үшін мақұлданған жалғыз гендік терапия – ол нарықтағы ең қымбат дәрі болды, әр пациентке 2,125 миллион доллар тұрады.
Сыншылар Золгенсманың жоғары бағасына назар аударғанымен, бұл бір реттік емдеу екенін мойындау керек. SMA үшін басқа инъекциялық терапия жылына жүздеген мың долларға дейін қымбаттауы мүмкін және пациенттер оларды әдетте көп жылдар бойы тұрақты түрде қабылдауы керек.
Жақсы жаңалық? Кейбір сақтандыру компаниялары істеу SMA терапиясының құнын жабу. Нақты қамту сіздің саясатыңызға байланысты, сондықтан SMA үшін кез келген емдеуді бастамас бұрын мәліметтерді тасымалдаушыдан тексеру маңызды.
Сіз сондай-ақ қызығушылық танытсаңыз, клиникалық сынақтарға қатысу мүмкіндігі туралы дәрігеріңізбен сөйлесе аласыз.
Емдеу шаралары
Төменде SMA емдеу үшін қазіргі уақытта қол жетімді инфузиялық терапия түрлері берілген.
Гендік терапия инфузиясы
Zolgensma – бұл нәрестелерде пайда болатын SMA (SMA I типі деп те аталады) үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) мақұлдаған бірінші инфузия. Бұл 2 жастан кіші балаларға қолданылатын гендік терапия.
Процедура барысында жетіспейтін немесе жұмыс істемейтін нұсқаны ауыстыру үшін сау, функционалды адамның өмір сүру қозғалтқыш нейроны (SMN) гені енгізіледі.
Клиникалық жағдайларда берілетін инфузияның басқа түрлерінен айырмашылығы, Золгенсма тек беріледі бір рет. Көптеген дәрі-дәрмектер симптомдарды жеңілдетуге көмектессе де, гендік терапия аурудың жалпы нәтижелерін жақсарту үшін денеге тікелей өзгерістер енгізеді.
Жұлын сұйықтығының инъекциялары
Бүгінгі күні балаларда да, ересектерде де SMA үшін FDA мақұлдаған бір инъекция бар: nusinersen (Spinraza).
Бұл емдеу скелеттік бұлшықет әлсіздігі мен ысыраптың алдын алуда маңызды болып табылатын SMN протеиндерінің өндірісін арттыру арқылы жұмыс істейді – SMA бар адамдар өздігінен жеткіліксіз.
SMA үшін инфузияның басқа түрлері
Ауруды өзгертуден басқа, SMA симптомдары мен асқынуларын емдеуге көмектесетін инфузияның басқа түрлері бар.
Мысалға,
Aredia және Zometa брендтерімен сатылатын қан қысымының инфузиясы сүйектерді нығайтуға көмектеседі.
Бұл жұмыс істей ме?
Инфузионды терапия – бұл SMA үшін тиімді емдеу, әсіресе емдеу жас кезден басталған кезде.
Дегенмен, инфузиялық терапия ересектерде басталған SMA-ға осы прогрессивті аурудың нәрестелік немесе балалық шағында басталатын қосалқы түрлері сияқты көмектесетіні әлі белгісіз.
Мысалы, Zolgensma тек 2 жасқа толмаған балаларда нәресте кезіндегі SMA диагнозы бар балаларда ғана қолданылады. Осы уақытқа дейін ол көңіл қуантарлық нәтиже көрсетті,
Spinraza инъекцияларын ересектерде қолдануға болады, бірақ IV типті SMA әсерлері жақсы түсінілмейді. Бұл кіші түр кейін дамиды
Тәуекелдер
Сондай-ақ дәрігермен инфузиялық терапияның ықтимал қауіптері мен жанама әсерлерін талқылау маңызды. Ықтимал жанама әсерлер бауырдың зақымдануын, әлсіздікті және инъекция орнындағы ауырсынуды қамтуы мүмкін.
Қан қысымының инфузиясы сүйектердің сыну қаупін азайтуы мүмкін, бірақ бұл туралы хабарламалар бар
Дәрігер сізге SMA инфузиясының ықтимал қауіптері мен пайдасын өлшеуге көмектеседі.
Кез келген SMA емдеудің тиімділігі әр адамда әртүрлі болатынын есте сақтаңыз. Егер дәрігер инфузиялық терапияны ұсынса, нақты түрі сіздің жасыңызға, сізде бар SMA түріне және жалпы жағдайыңызға байланысты болады.
SMA-ны емдеу мүмкін болмағанымен, инфузиялық терапия симптомдарды басқаруға көмектеседі және қаңқа бұлшықеттерінің үдемелі әлсіздігі мен нашарлауын болдырмайды.
2 жасқа толмаған балаларға ғана рұқсат етілген Zolgensma – бұл нәрестелердегі SMA емдеу үшін қолданылатын гендік терапия.
Сондай-ақ SMA бар жасөспірімдер мен ересектерге, соның ішінде Spinraza, сондай-ақ SMA асқынуларын болдырмайтын инъекциялардың басқа түрлері үшін инфузиялық терапия нұсқалары бар.
