:max_bytes(150000):strip_icc()/GettyImages-1409664434-ae4362bcdf9041d08c62c9d9f1bae9cc.jpg "Жоғары зәр қышқылы ауырсынуды тудырады ма?")
Гендік терапия – гемофилиямен ауыратын адамдарға арналған жаңа ем. Ол қанның ұюына қажетті ақуызды жасауға денеңізді ынталандыратын бір реттік көктамырішілік (IV) инфузияны қамтиды.
туралы
В гемофилиясын Рождество ауруы деп те атайды, өйткені ол алғаш рет Стивен Рождество есімді адамда тіркелген. Бұл туа біткен жағдай, яғни туғаннан бері болады. Бұл X хромосомасында табылған F9 генінің мутациясынан туындаған.
Гендік терапия – бұл гемофилия В-ға арналған перспективалы жаңа емдеу, ол сіздің жасушаларыңызға қанның ұюының IX факторын қалай өндіруге болатынын үйрету үшін қанға генетикалық ақпаратты енгізуді қамтиды.
В гемофилиясына арналған гендік терапия туралы, соның ішінде оның қалай жұмыс істейтінін, процедураның мәнін және оның құнын білу үшін оқыңыз.
А және В гемофилиясының айырмашылығы
Гемофилия – қанның ұю қабілетіне байланысты проблемаларды тудыратын аурулар тобы. Гемофилия В – гемофилияның екінші түрі. Бұл қан ұюының IX факторының жеткіліксіз өндірілуіне байланысты.
Гемофилияның ең көп тараған түрі – гемофилия А, ол қан ұюының VIII факторының жетіспеушілігінен туындайды.
В гемофилиясына гендік терапия дегеніміз не?
The
2023 жылдың маусымында FDA Pfizer компаниясының fidanacogene elaparvovec деп аталатын басқа гендік терапияға өтінімін қабылдады. Ол болашақта қолжетімді болуы мүмкін.
Hemgenix – вирустың векторына негізделген гендік терапия. Бұл терапия ақаулы генді ауыстыру үшін жасушаларыңызға жұмыс генін жеткізу үшін вирустың қабығын пайдаланады.
Hemgenix жағдайында вирус қанға IV арқылы беріледі, осылайша ол қанның ұюының IX факторын шығаратын бауыр жасушаларына тасымалдана алады.
Жақында гендік терапия гемофилия А үшін FDA мақұлдады
Гемофилия В үшін гендік терапияны кім жүргізуі керек?
Hemgenix қабылдауға жарамды адамдарға В гемофилиясымен ауыратындар жатады, олар:
- орташа немесе ауыр белгілері бар және қазіргі уақытта IX фактордың профилактикалық терапиясын қолданады
- анамнезінде өмірге қауіп төндіретін қан кетулер бар
- айқын себепсіз қайталанатын қан кетулер
В гемофилиясына гендік терапия алу қандай?
Hemgenix веб-сайтына сәйкес, Хемгеникс 1-2 сағатқа созылатын көктамыр ішіне бір реттік инфузия ретінде енгізіледі. Сіз инфузияны арнайы әкімшілік орталықта аласыз. 2023 жылдың тамыз айындағы жағдай бойынша олардың веб-сайтында Құрама Штаттардағы 10 орталық бар.
Егер сізге инфузия үшін саяхаттау керек болса, емдеуден кейін тағы 1 немесе 2 күн қалада болуды жоспарлаған дұрыс.
Алғашқы 3 айда апта сайынғы мониторинг ұсынылады. Осы уақыт ішінде сіздің дәрігеріңіз бауыр ферменттері мен IX фактор деңгейлерін өлшеу үшін сынақтар жүргізгісі келуі мүмкін.
Ықтимал жанама әсерлер
Инфузиялық реакцияның даму мүмкіндігі аз, ол инфузиядағы ингредиентке жоғары сезімталдық немесе аллергиядан туындауы мүмкін. Бұл реакциялар сирек кездеседі, бірақ өмірге қауіп төндіруі мүмкін. Сіздің командаңыз сізді инфузия кезінде және инфузиядан кейін кемінде 3 сағат бойы осы реакциялардың белгілері үшін бақылайды.
- бауыр ферменттерінің жоғарылауы
- бас ауруы
- креатинин деңгейінің жоғарылауы
- тұмауға ұқсас белгілер
- терінің тітіркенуі сияқты инфузияға байланысты шамалы реакциялар
- мазасыздық
- шаршау
В гемофилиясына гендік терапия қанша тұрады және ол әдетте сақтандырумен жабылады ма?
Гендік терапия жоғары бағамен келеді, өйткені бұл гемофилияны емдеудің жаңа әдісі. Бір мақаласында Хемгеникс «әлемдегі ең қымбат дәрі» деген лақап атқа ие болды. Hemgenix құны шамамен
Жоғары баға белгісіне қарамастан, жалпы құны IX фактордың профилактикалық терапиясының қазіргі стандартты емінен аз болуы мүмкін, ол жылына жүздеген мың долларды құрайтын үздіксіз емдеуді қажет етеді.
2021 жылы жүргізілген зерттеуде ғалымдар гендік терапияның құнын 2 миллион долларға бағалады. Бұл баға бойынша олар гендік терапия В гемофилиясының ауыр түрімен ауыратын адамдарда профилактикалық терапияға қарағанда үнемді екенін анықтады.
2023 жылдың маусым айындағы пресс-релизінде Hemgenix компаниясы американдық халықтың 60%-ға жуығын қамтитын сақтандыру провайдерлері Hemgenix-ті қамту бойынша нұсқауларды белгілеп қойғанын атап өтті. Мысалы, Blue Cross/Blue Shield Hemgenix қамтуына келесі талаптарды анықтады.
В гемофилиясына гендік терапия қаншалықты тиімді?
2023 жылғы 3-кезеңдегі клиникалық сынақта зерттеушілер Hemgenix тиімділігін профилактикалық терапиямен салыстырды. Зерттеушілер гендік терапия қауіпсіздік профилі жақсырақ жоғары нәтижелер беретінін анықтады.
1–3 кезең
В гемофилиясын емдеудің тағы қандай әдістері бар?
Кіші гемофилия В емдеуді қажет етпеуі мүмкін. Егер емдеу қажет болса, ол әдетте IX фактордың профилактикалық терапиясын қамтиды, онда сіз осы ақуызды үнемі инъекциялайсыз. Сіз инъекциялар аласыз
Жарақат алмау үшін шаралар қабылдау ауыр қан кетудің даму мүмкіндігін азайтуға көмектеседі.
Гендік терапия – гемофилия В үшін салыстырмалы түрде жаңа емдеу, ол генетикалық ақпаратпен толтырылған вирус қабығын қанға енгізуді қамтиды. Бұл бір реттік инфузия сіздің денеңізге жетіспейтін ақуызды жасау үшін қажет ақпаратты береді.
Гендік терапия өте қымбат, бірақ зерттеулер оның қазіргі профилактикалық емге қарағанда қауіпсіз және тиімдірек екенін көрсетеді. Ұзақ мерзімді перспективада бұл арзанырақ нұсқа болуы мүмкін.
