Пароксизмальды түнгі гемоглобинурия (PNH) – PIGA генінің мутациясынан туындаған сирек ауру. Бұл мутация ақаулы гемопоэтикалық дің жасушаларын тудырады, олар ақаулы қызыл қан жасушаларына айналады. Комплемент жүйесі деп аталатын иммундық жүйеңіздің бөлігі ақаулы қызыл қан жасушаларын мерзімінен бұрын бұзады.
Комплемент жүйеңіз эритроциттерді ыдыратқанда, сіздің денеңіз несептегі гемоглобинді шығарады. Гемоглобин қызыл қан жасушаларының құрамдас бөлігі болып табылады. Бұл зәрдің қызыл немесе қою түсті болып көрінуіне әкелуі мүмкін, әсіресе оянғаннан кейін зәр шығарған кезде.
PNH өмірге қауіп төндіретін қан ұйығыштарының және сүйек кемігінің жеткіліксіздігінің бұзылуының, соның ішінде жүре пайда болған апластикалық анемия (АА) және миелодиспластикалық синдромдар (MDS) қаупін арттырады. Бұл бұзылулар қан жасушаларының төмендеуіне әкеледі.
PNH симптомдары мен асқынуларын басқару үшін көптеген емдеу әдістері бар. Емдеу нұсқалары туралы білу үшін оқыңыз.
PNH емдеу нұсқалары қандай?
Сіздің дәрігеріңіз PNH симптомдары мен асқынуларын басқару үшін төменде көрсетілген емдеудің біреуін немесе бірнешеуін тағайындай алады.
Комплемент ингибиторлары
Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) PNH емдеу үшін бірнеше дәрілерді мақұлдады:
- eculizumab (Soliris), 2007 жылы бекітілген
- 2018 жылы бекітілген ravulizumab (Ultomiris).
- pegcetacoplan (Empaveli), 2021 жылы бекітілген
Бұл дәрі-дәрмектер комплемент ингибиторлары болып табылады, олар сіздің комплемент жүйеңіздің қызыл қан жасушаларын ыдыратуына кедергі жасайды. Олар PNH емдемейді, бірақ олар симптомдарды азайтады, асқыну қаупін азайтады және өмір сүру сапасын жақсартады.
Зерттеушілер сонымен қатар комплемент ингибиторларының жаңа түрлерін жасауда, олардың кейбіреулері клиникалық сынақтарда тексерілуде. PNH клиникалық сынақтары туралы толығырақ ClinicalTrials.gov сайтынан біле аласыз.
Комплемент тежегішін қабылдау инфекцияның, соның ішінде ауыр менингококк инфекциясының қаупін арттыруы мүмкін. Комплемент тежегішін қабылдауды бастамас бұрын дәрігер сізге менингококкқа қарсы вакцина алуға кеңес береді.
Қан ұйығыштарының алдын алуға және емдеуге арналған дәрі
Қан ұйығыштарының пайда болуын болдырмау үшін дәрігер антикоагуляциялық терапияны тағайындауы мүмкін. Дәрілердің бұл түрі қан сұйылтқыш ретінде де белгілі.
Егер сізде қан ұйығышының белгілері немесе белгілері пайда болса, дәрігер оны жоюға көмектесетін дәрі-дәрмектерді тағайындауы мүмкін. Бұл тромболитикалық терапия деп аталады.
Қан сұйылтқыштардың және тромболитикалық терапияның көптеген түрлері бар.
Егер сіздің дәрігеріңіз осы дәрі-дәрмектердің кез келгенін тағайындаса, олар сізді ықтимал жанама әсерлерге, соның ішінде шамадан тыс қан кетуге мұқият қадағалайды.
Иммуносупрессанттар
Егер сізде сүйек кемігінің ауыр жеткіліксіздігі дамыған болса, сіздің дәрігеріңіз иммундық жүйеңіздің белсенділігін төмендету үшін иммуносупрессивті дәрілерді тағайындауы мүмкін.
Мысалы, олар антитимоцитарлы глобулинді, циклоспоринді немесе екеуін де тағайындай алады. Бұл дәрі-дәрмектер PNH емдемейді, бірақ олар сүйек кемігінің жұмысын жақсартуы мүмкін.
Басқа ықтимал жанама әсерлердің қатарында олар жұқтыру қаупін арттыруы мүмкін. Сіздің дәрігеріңіз мұндай тәуекелді басқаруды үйренуге көмектеседі.
Синтетикалық өсу факторлары
Егер сізде қан жасушаларының деңгейі төмен болса, дәрігер синтетикалық өсу факторларын тағайындай алады, мысалы:
- эритропоэтин (ЭПО, Эпоген, Прокрит және Аранесп)
- гранулоцитарлы колонияны ынталандыратын фактор (G-CSF, Neupogen, Granix және Zarxio)
Бұл қан жасушаларының өндірісін ынталандыратын гормондардың адам жасаған нұсқалары.
Эритропоэтин қан жасушаларының өндірісін ынталандырады, бұл анемия белгілерін азайтуға көмектеседі.
Гранулоциттер-колонияны ынталандыратын фактор лейкоциттердің өндірісін ынталандырады, бұл шамадан тыс қан кетудің алдын алуға көмектеседі.
Андрогендік терапия
Андрогендік терапия – эритроциттер санының төмендеуін емдеудің тағы бір мүмкіндігі. Андроген – эритроциттердің өндірісін ынталандыратын жыныстық гормон.
Қан құю
PNH бар көптеген адамдар қан жасушаларының санын көбейту үшін кем дегенде бір қан құюды қажет етеді.
Бұл процедурада сіз денеңіздің жойылған қан жасушаларын ауыстыру немесе ол өндірген қан жасушаларын толықтыру үшін донорлық қан жасушаларын аласыз.
Сіз анемияны емдеу үшін қызыл қан жасушаларын құюды, ауыр қан кетуді болдырмау немесе емдеу үшін тромбоциттерді немесе екеуін де алуыңыз мүмкін. Сондай-ақ инфекциялардың алдын алу және емдеу үшін антибиотиктер қабылдауға болады.
Эритроциттердің бірнеше рет құйылуы темірдің шамадан тыс жүктелу қаупін арттырады, бұл сіздің денеңізде тым көп темір болған кезде болады. Егер сізде темірдің шамадан тыс жүктелуі байқалса, дәрігер оны емдеу үшін темір хелационды терапияны тағайындауы мүмкін. Дәрілердің бұл түрі сіздің денеңізден артық темірді кетіреді.
Сүйек кемігін трансплантациялау
Егер сізде ауыр AA немесе MDS бар PNH болса, сіздің дәрігеріңіз аллогенді сүйек кемігін трансплантациялауды ұсынуы мүмкін.
Бұл процедурада сіздің дәрігеріңіз сүйек кемігін жою үшін химиотерапияны, сәулелік терапияны немесе екеуін де пайдаланады. Содан кейін олар оны сау донордың сүйек кемігімен ауыстырады.
Сүйек кемігін трансплантациялау PNH емдеуі мүмкін, бірақ ол өмірге қауіп төндіретін жанама әсерлердің жоғары қаупін тудырады. Сіздің дәрігеріңіз бұл сізге қолайлы емдеу нұсқасы екенін анықтауға көмектесе алады.
PNH үшін балама немесе қосымша емдеу бар ма?
PNH басқару үшін тек балама немесе қосымша емдеуді пайдалану қауіпсіз емес.
Дегенмен, сіздің дәрігеріңіз дәрі-дәрмекпен, қан құюмен немесе басқа дәстүрлі емдеу әдістерімен бірге кейбір қосымша емдеуді ұсынуы мүмкін.
Мысалы, олар эритроциттердің өндірісін қолдау үшін темір препараттарын, фолий қоспаларын немесе екеуін де ұсынуы мүмкін. Фолий фолий қышқылы немесе В9 дәрумені ретінде де белгілі.
Сондай-ақ сіздің дәрігеріңіз сізді осы қоректік заттарға бай тағамдарды көбірек жеуге шақыруы мүмкін.
PNH емдеуге бола ма?
PNH үшін жалғыз белгілі ем – бұл туысқан донордың (науқастың бірдей егіздер емес) сүйек кемігінен алынған жаңа, сау дің жасушаларын пайдаланатын аллогендік сүйек кемігін трансплантациялау. .
Жанама әсерлердің жоғары қаупіне байланысты сіздің дәрігеріңіз бұл емдеуді тек PNH-дан ауыр асқынулар, әсіресе сүйек кемігінің ауыр жеткіліксіздігі дамыған жағдайда ғана ұсынады.
PNH үшін басқа емдеулер жағдайды емдемейді, бірақ симптомдарды азайтуы және асқыну қаупін төмендетуі мүмкін.
Емдеусіз PNH ремиссияға өтуі мүмкін бе?
Көп жағдайда PNH емдеу үшін емдеу қажет. Емдеу симптомдарды азайтуға және өмірге қауіп төндіретін асқынулардың қаупін азайтуға көмектеседі.
Сирек жағдайларда PNH емдеусіз өздігінен ұзақ мерзімді ремиссияға өтеді. Бұл кезде симптомдар жойылады және қан анализінде ақаулы қызыл қан жасушалары анықталмайды.
Егер сізде ремиссияға түсетін PNH болса, дәрігеріңізбен тұрақты тексерулерге қатысу маңызды. Олар сіздің жағдайыңыздағы өзгерістерді бақылайды.
А
PNH белгілерін қалай басқаруға болады?
PNH шаршауды және емделіп жатсаңыз да, өмір сапасына әсер етуі мүмкін басқа белгілерді тудыруы мүмкін.
Симптомдарыңызда өзгерістер байқалса немесе симптомдарды басқару қиын болса, бұл туралы дәрігерге хабарлаңыз. Симптомдарды басқаруды жақсарту үшін олар сіздің емдеу жоспарыңызға өзгертулер ұсынуы мүмкін.
Күнделікті әдеттеріңізді реттеу сізге шаршауды басқаруға және жалпы денсаулықты жақсартуға көмектеседі.
Мысалы, көріңіз:
- Жоғары сапалы ұйқыны жеткілікті алыңыз.
- Тұрақты, орташа қарқынды жаттығулар жасаңыз.
- Алкогольді шектеңіз немесе одан бас тартыңыз және темекі шегуден аулақ болыңыз.
- Жақсы теңдестірілген және қоректік заттарға бай диетаны, соның ішінде темір мен фолий қышқылына бай тағамдарды жеңіз.
- Маңызды әрекеттерді күннің энергиясы көбірек болатын уақыттарына жоспарлаңыз.
- Стресстерді шектеңіз, өзіңізге шынайы үміттер қойыңыз және қажет болған кезде үзіліс жасаңыз.
Егер PNH-мен өмір сүру сіздің көңіл-күйіңізге немесе психикалық денсаулығыңызға теріс әсер етсе, дәрігеріңізден созылмалы ауруы бар адамдарға қолдау көрсету тәжірибесі бар психикалық денсаулық жөніндегі маманға жолдама сұраңыз.
Сондай-ақ онлайн немесе виртуалды қолдау бағдарламасы арқылы PNH-мен тұратын басқа адамдармен байланысу пайдалы болуы мүмкін. Мысалы, Aplastic Anemia & MDS International Foundation AA, MDS және PNH бар адамдарға қолдау көрсету желісін және қолдау топтарын басқарады.
Пароксизмальды түнгі гемоглобинурия (PNH) – сүйек кемігінің дің жасушаларының ақауынан туындаған сирек ауру, олар гемоглобиннің артық мөлшерін бұзып, айналымға шығаратын анормальды қызыл қан жасушаларын шығарады.
PNH симптомдары мен ықтимал асқынуларын басқару үшін дәрігер дәрі-дәрмектерді, қан құюды және басқа емдеу әдістерін тағайындай алады. Олар сондай-ақ симптомдарды басқаруға және жалпы денсаулықты жақсартуға көмектесу үшін тағамдық қоспаларды, диетаңызды өзгертуді немесе басқа өмір салтын өзгертуді ұсынуы мүмкін.
Егер сізде сүйек кемігінің ауыр жеткіліксіздігі пайда болса, олар сүйек кемігін трансплантациялауды ұсынуы мүмкін. Бұл PNH үшін жалғыз белгілі ем, бірақ ол ауыр жанама әсерлердің жоғары қаупіне ие.
Басқа емдеу әдістері PNH емдемейді, бірақ симптомдарды шектеуге және асқыну қаупін азайтуға көмектеседі.
Әртүрлі емдеу тәсілдерінің артықшылықтары мен қауіптері туралы көбірек білу үшін дәрігеріңізбен сөйлесіңіз.
