Гемофилиямен ауыратын адамдардың өмір сүру ұзақтығы қандай?

Гемофилиямен ауыратын адамдардың болжамы соңғы онжылдықтарда айтарлықтай жақсарды, өйткені қан ұю факторы инфузиясы кеңінен қол жетімді болды.

Бұл инфузиялар денеде жетіспейтін ақуызды ауыстыру үшін қанға ақуызды үнемі енгізуді қамтиды. Сіз алатын қанның ұю факторының түрі гемофилия түріне байланысты.

Гемофилиядан емделген адамдардың өмір сүру ұзақтығы жақсаруда және қазір де жақсаруда жақындап келе жатыр жалпы халықтың өмір сүру ұзақтығы.

Барлық себептер бойынша өлім көрсеткіші шамамен 19% ауыр емес гемофилиямен ауыратын адамдар үшін гемофилиясыз адамдарға қарағанда жоғары. Бұл ауыр емес гемофилиямен ауыратын адамдардың кез келген себеппен мерзімінен бұрын өлу мүмкіндігі шамамен 19% жоғары екенін білдіреді.

2021 жылы оқу Нидерландыда зерттеушілер 2001 жылдан 2018 жылға дейін гемофилиямен ауыратын 1000-нан астам ер адамның өмір сүру ұзақтығын зерттеді. Ерлердің 87%-ға жуығы А гемофилиясымен, ал қалғандарында В гемофилиясымен ауырған.

Зерттеуге қатысқан адамдардың ауруының ауырлығы келесідей бөлінді:

Зерттеушілер зерттеуге қатысқан ерлердің жартысы 77 жасқа дейін өмір сүреді деп есептеді, бұл голландиялық еркектердің жалпы популяциясынан шамамен 6 жылға төмен.

17 жылдық бақылау кезеңінде адамдардың 14% қайтыс болды. Қайтыс болған адамдардың жартысы 69,8 жасқа дейін қайтыс болды, ал қайтыс болған кездегі жасы 16,4 пен 98,0 жас аралығында болды.

Ауыр гемофилиямен ауыратын адамдардың өмір сүру ұзақтығы шамамен ұзарды 56,8 жаста.

Жеңіл гемофилиямен ауыратын адамдар емделмей қалыпты немесе қалыпты өмір сүру ұзақтығына ие болуы мүмкін. Ауыр гемофилиямен ауыратын адамдар емделмеген жағдайда өте нашар болады.

дейін 1970 жылдар, гемофилиямен ауыратын адамдардың орташа өмір сүру ұзақтығы 11-13 жасты құрады. Енді дамыған елдердегі ауыр гемофилиямен ауыратын адамдар қан ұю факторымен емдеуді 1-2 жаста бастаса, қалыпты өмір сүреді.

Гемофилиямен ауыратын және емделуге мүмкіндігі жоқ дамушы елдердегі адамдардың өлім-жітім деңгейі жалпы халықтан шамамен екі есе жоғары.

The негізгі себептері Гемофилиямен ауыратындардың өлімі:

• қан кету

• гепатитпен байланысты ауру

• АИТВ-мен байланысты ауру

Ішінде оқу Нидерландыдан, өлімнің ең көп тараған себептері:

• бауыр емес ісік
• интракраниальды қан кету
• созылмалы бауыр ауруы
• бауыр ісігі
• ЖИТС
• жүректің ишемиялық ауруы
• инсульт

Айта кету керек, өлімнің барлық себептері гемофилиямен байланысты емес.

Гемофилияны емдеудің ең жақсы әдісі әдетте қанның ұю қабілетін нашарлататын қандағы жетіспейтін ақуызды ауыстыру болып табылады. Бұл емдеу қан ұю факторын алмастыру терапиясы деп аталады. Бұл әдетте бірнеше сағат ішінде қан тамырларының біріне жетіспейтін ақуыздың тұрақты көктамырішілік (IV) инфузиясын қабылдауды қамтиды.

2022 жылдың қараша айында Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) Гемгеникс деп аталатын В гемофилиясын емдеуге арналған гендік терапияның бірінші түрін бекітті. Гендік терапия сіздің денеңізге жетіспейтін ақуызды өндіру үшін қажет генетикалық ақпараттың бір реттік инфузиясын алуды қамтиды. Генетикалық ақпарат вирус қабығында болады.

2023 жылдың маусым айында FDA гемофилия А үшін алғашқы гендік терапияны бекітті.

Өте сирек, гемофилия аутоиммундық реакцияға байланысты дамуы мүмкін. Бұл жағдай жүре пайда болған гемофилия деп аталады. Жүре пайда болған гемофилиямен ауыратын адамдар көбінесе қанның ақуызсыз ұюына мүмкіндік беретін айналмалы факторлар деп аталатын дәрілерді қабылдауы керек. Сондай-ақ, олар аутоиммундық реакцияны тоқтату үшін дәрі-дәрмектерді қабылдауы қажет болуы мүмкін.

Гемофилиямен ауыратын адамдар дұрыс емделсе, гемофилиясыз адамдар сияқты ұзақ өмір сүреді. Өте жеңіл гемофилиямен ауыратын адамдарға тұрақты бақылаудан басқа ешқандай емдеу қажет болмауы мүмкін.

Ауыр гемофилия әдетте жетіспейтін ақуызды қанға жүйелі түрде енгізу арқылы емделеді. Жақында гендік терапия Америка Құрама Штаттарында А және В гемофилиясын емдеу үшін FDA мақұлдады.

Гендік терапия – бұл сіздің денеңізге жетіспейтін ақуызды жасау үшін қажетті нұсқауларды беретін бір реттік инъекция.