Шолу
Көп склероз (MS) – созылмалы аутоиммунды жағдай. Бұл дене орталық жүйке жүйесінің (ОЖЖ) бөліктеріне шабуыл жасай бастағанда пайда болады.
Қазіргі заманғы дәрі-дәрмектер мен емдеудің көпшілігі бастапқы прогрессивті MS (PPMS) емес, қайталанатын MS-ге бағытталған. Дегенмен, PPMS-ті жақсырақ түсінуге және жаңа, тиімді емдеу әдістерін табуға көмектесетін клиникалық сынақтар үнемі өткізіліп тұрады.
MS түрлері
MS төрт негізгі түрі:
- клиникалық оқшауланған синдром (CIS)
- қайталанатын MS (RRMS)
- бастапқы прогрессивті MS (PPMS)
- Екінші прогрессивті MS (SPMS)
Бұл MS түрлері медициналық зерттеушілерге ұқсас аурулары бар клиникалық сынаққа қатысушыларды санаттауға көмектесу үшін жасалған. Бұл топтастырулар зерттеушілерге белгілі бір емдеу әдістерінің тиімділігі мен қауіпсіздігін көптеген қатысушыларды пайдаланбай бағалауға мүмкіндік береді.
Бастапқы прогрессивті MS туралы түсінік
MS диагнозы қойылған барлық адамдардың тек 15 пайызы немесе одан да көп PPMS бар. PPMS ерлер мен әйелдерге бірдей әсер етеді, ал RRMS ерлерге қарағанда әйелдерде әлдеқайда жиі кездеседі.
MS түрлерінің көпшілігі иммундық жүйе миелин қабығына шабуыл жасағанда пайда болады. Миелин қабығы – жұлын мен мидағы нервтерді қоршап тұрған майлы, қорғаныш зат. Бұл затқа шабуыл жасағанда, ол қабынуды тудырады.
PPMS нервтердің зақымдалуына және зақымдалған жерлерде тыртық тініне әкеледі. Ауру нервтердің байланыс процесін бұзады, симптомдардың болжанбайтын үлгісін және аурудың дамуын тудырады.
RRMS бар адамдардан айырмашылығы, PPMS бар адамдар ерте рецидивтер немесе ремиссияларсыз функцияның біртіндеп нашарлауын сезінеді. Мүгедектіктің біртіндеп өсуінен басқа, PPMS бар адамдар келесі белгілерді де сезінуі мүмкін:
- ұю немесе шаншу сезімі
- шаршау
- жүру немесе қозғалыстарды үйлестіру кезінде қиындықтар
-
қос көру сияқты көру мәселелері
- есте сақтау және оқу проблемалары
-
бұлшықет спазмы немесе бұлшықеттің қаттылығы
- көңіл-күйдегі өзгерістер
PPMS емдеу
PPMS емдеу RRMS емдеуге қарағанда қиынырақ және ол иммуносупрессивті терапияны қолдануды қамтиды. Бұл терапия тек уақытша көмек береді. Оларды тек бірнеше айдан бір жылға дейін қауіпсіз және үздіксіз пайдалануға болады.
Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) RRMS үшін көптеген дәрі-дәрмектерді мақұлдағанымен, барлығы MS прогрессивті түрлеріне сәйкес келмейді. Ауруды өзгертетін дәрілер (DMDs) деп те аталатын RRMS препараттары үздіксіз қабылданады және көбінесе төзгісіз жанама әсерлері бар.
Белсенді демиелинизациялық зақымданулар мен жүйке зақымдануы PPMS бар адамдарда да кездеседі. Зақымданулар өте қабыну және миелин қабығына зақым келтіруі мүмкін. Қазіргі уақытта қабынуды азайтатын дәрі-дәрмектер MS прогрессивті формаларын бәсеңдетуі мүмкін бе екені белгісіз.
Ocrevus (Ocrelizumab)
FDA 2017 жылдың наурыз айында RRMS және PPMS үшін ем ретінде Ocrevus (окрелизумаб) препаратын мақұлдады. Бүгінгі күні бұл PPMS емдеу үшін FDA мақұлдаған жалғыз дәрі.
Клиникалық зерттеулер оның плацебомен салыстырғанда PPMS симптомдарының дамуын шамамен 25 пайызға бәсеңдетуге қабілетті екенін көрсетті.
Ocrevus сонымен қатар Англияда RRMS және «ерте» PPMS емдеу үшін мақұлданған. Ол Ұлыбританияның басқа бөліктерінде әлі бекітілмеген.
Денсаулық сақтау саласындағы ұлттық институт (NICE) бастапқыда Ocrevus-ты қамтамасыз ету құны оның пайдасынан асып түсетіндіктен бас тартты. Дегенмен, NICE, Ұлттық денсаулық сақтау қызметі (NHS) және дәрі өндірушісі (Roche) ақырында оның бағасын қайта келіседі.
Ағымдағы PPMS клиникалық сынақтары
Зерттеушілер үшін негізгі басымдық – MS прогрессивті формалары туралы көбірек білу. Жаңа препараттар FDA мақұлдамас бұрын қатаң клиникалық сынақтан өтуі керек.
Көптеген клиникалық сынақтар 2-3 жылға созылады. Дегенмен, зерттеу шектеулі болғандықтан, PPMS үшін одан да ұзақ сынақтар қажет. Көбірек RRMS сынақтары жүргізілуде, өйткені қайталану кезінде дәрі-дәрмектің тиімділігін бағалау оңайырақ.
Америка Құрама Штаттарындағы клиникалық сынақтардың толық тізімін алу үшін Ұлттық көп склероз қоғамының веб-сайтынан қараңыз.
Қазіргі таңда келесі таңдаулы сынақтар жүріп жатыр.
NurOwn дің жасушаларының терапиясы
Brainstorm Cell Therapeutics прогрессивті MS емдеуде NurOwn жасушаларының қауіпсіздігі мен тиімділігін зерттеу үшін II фазалық клиникалық сынақ жүргізуде. Бұл емдеу арнайы өсу факторларын өндіру үшін ынталандырылған қатысушылардан алынған дің жасушаларын пайдаланады.
2019 жылдың қарашасында ұлттық көп склероз қоғамы «Миға шабуыл» жасушаларының терапиясын марапаттады.
Сот 2020 жылдың қыркүйегінде аяқталады деп күтілуде.
Биотин
MedDay Pharmaceuticals SA қазіргі уақытта прогрессивті MS бар адамдарды емдеуде жоғары дозалы биотин капсуласының тиімділігі бойынша III фазалық клиникалық сынақ жүргізуде. Сынақ сонымен қатар жүру проблемалары бар адамдарға ерекше назар аударуға бағытталған.
Биотин – жасушалық өсу факторларына, сондай-ақ миелин өндірісіне әсер ететін витамин. Биотин капсуласы плацебомен салыстырылады.
Сынақ енді жаңа қатысушыларды қабылдамайды, бірақ ол 2023 жылдың маусымына дейін аяқталады деп күтілмейді.
Маситиниб
AB Science компаниясы мастиниб препаратының III фазалық клиникалық сынамасын жүргізуде. Маситиниб – қабыну реакциясын тежейтін дәрі. Бұл иммундық жауаптың төмендеуіне және қабынудың төмендеуіне әкеледі.
Сынақ плацебомен салыстырғанда мастинибтің қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалайды. Мастинибпен емдеудің екі режимі плацебомен салыстырылуда: бірінші режимде бірдей доза қолданылады, ал екіншісі 3 айдан кейін дозаны арттыруды қамтиды.
Сынақ енді жаңа қатысушыларды қабылдамайды. Ол 2020 жылдың қыркүйегінде аяқталады деп күтілуде.
Аяқталған клиникалық сынақтар
Жақында келесі сынақтар аяқталды. Олардың көпшілігі бойынша бастапқы немесе соңғы нәтижелер жарияланды.
Ибудилас
MediciNova ibudilast препаратының II фазасындағы клиникалық сынақты аяқтады. Оның мақсаты прогрессивті MS бар адамдарда препараттың қауіпсіздігі мен белсенділігін анықтау болды. Бұл зерттеуде ибудиласт плацебомен салыстырылды.
Зерттеудің алғашқы нәтижелері плацебомен салыстырғанда 96 апталық кезеңде ибудиласт ми атрофиясының дамуын баяулатқанын көрсетеді. Хабарланған ең жиі жанама әсерлер асқазан-ішек симптомдары болды.
Нәтижелер перспективалы болғанымен, осы сынақтың нәтижелерін қайта шығаруға болатындығын және ибудиласттың Ocrevus және басқа препараттармен қалай салыстыруға болатынын білу үшін қосымша сынақтар қажет.
Идебенон
Аллергия және жұқпалы аурулардың ұлттық институты (NIAID) жақында Идебенонның PPMS бар адамдарға әсерін бағалау үшін I/II фазалық клиникалық сынақты аяқтады. Идебенон – Q10 коферментінің синтетикалық нұсқасы. Бұл жүйке жүйесінің зақымдануын шектейді деп саналады.
Осы 3 жылдық сынақтың соңғы 2 жылында қатысушылар есірткі немесе плацебо қабылдады. Алдын ала нәтижелер зерттеу барысында идебенон плацебоға қарағанда ешқандай пайда әкелмегенін көрсетті.
Лакинимод
Teva Pharmaceutical Industries компаниясы лаквинимодпен PPMS емдеу тұжырымдамасының дәлелін құру мақсатында II фазалық зерттеуге демеушілік жасады.
Лакинимод қалай жұмыс істейтіні толық түсінілмеген. Бұл иммундық жасушалардың мінез-құлқын өзгертеді, сондықтан жүйке жүйесінің зақымдануын болдырмайды.
Көңіл қалдыратын сынақ нәтижелері оның өндірушісі Active Biotech компаниясын лаквинимодты MS үшін препарат ретінде әзірлеуді тоқтатуға әкелді.
Фампридин
2018 жылы Дублин университеті колледжі фампридиннің жоғарғы аяқ-қол дисфункциясы және PPMS немесе SPMS бар адамдардағы әсерін зерттеу үшін IV фазалық сынақты аяқтады. Фампридин дальфампридин ретінде де белгілі.
Бұл сынақ аяқталғанымен, ешқандай нәтиже хабарланбады.
Алайда, 2019 жылғы итальяндық зерттеуге сәйкес, препарат MS бар адамдарда ақпаратты өңдеу жылдамдығын жақсарта алады. 2019 жылғы шолу және мета-талдау препараттың MS бар адамдардың қысқа қашықтыққа жүру қабілетін, сондай-ақ олардың жүру қабілетін жақсартатын күшті дәлелдері бар деген қорытындыға келді.
PPMS зерттеуі
Ұлттық көп склероз қоғамы MS прогрессивті түрлері бойынша үздіксіз зерттеулерді алға жылжытуда. Мақсат – табысты емдеу әдістерін жасау.
Кейбір зерттеулер PPMS бар адамдар мен сау адамдар арасындағы айырмашылыққа бағытталған. Жақында жүргізілген зерттеу PPMS бар адамдардың миындағы дің жасушалары ұқсас жастағы дені сау адамдардағы бірдей дің жасушаларынан үлкенірек болып көрінетінін көрсетті.
Сонымен қатар, зерттеушілер олигодендроциттер, миелинді шығаратын жасушалар, осы бағаналы жасушаларға әсер еткенде, олар сау адамдарға қарағанда әртүрлі ақуыздарды білдіретінін анықтады. Бұл ақуыз экспрессиясы бұғатталған кезде, олигодендроциттер қалыпты әрекет етті. Бұл PPMS бар адамдарда миелиннің неліктен бұзылатынын түсіндіруге көмектеседі.
Басқа зерттеу прогрессивті MS бар адамдарда өт қышқылдары деп аталатын молекулалардың төмен деңгейлері бар екенін көрсетті. Өт қышқылдары көптеген функцияларды орындайды, әсіресе ас қорытуда. Олар сондай-ақ кейбір жасушаларға қабынуға қарсы әсерге ие.
Өт қышқылдарының рецепторлары MS ұлпасының жасушаларында да табылды. Өт қышқылдарымен толықтыру прогрессивті MS бар адамдарға пайдалы болуы мүмкін деп саналады. Шын мәнінде, дәл осы сынаққа арналған клиникалық сынақ қазір жүріп жатыр.
Алып кету
Америка Құрама Штаттарындағы ауруханалар, университеттер және басқа ұйымдар жалпы PPMS және MS туралы көбірек білу үшін үздіксіз жұмыс істейді.
Әзірге тек бір препарат, Ocrevus, PPMS емдеу үшін FDA мақұлдаған. Ocrevus PPMS дамуын бәсеңдетсе де, оның дамуын тоқтатпайды.
Кейбір препараттар, мысалы, ибудиласт, ерте сынақтардың негізінде перспективалы болып көрінеді. Идебенон және лакинимод сияқты басқа препараттардың тиімді екендігі көрсетілмеген.
PPMS үшін қосымша терапияны анықтау үшін қосымша сынақтар қажет. Сізге пайдалы болуы мүмкін соңғы клиникалық сынақтар мен зерттеулер туралы денсаулық сақтау провайдеріңізден сұраңыз.
