Жақында 1 типті қант диабеті (T1D) диагнозын алған көптеген адамдар бірден «емдеу қашан болады?» деп ойлайды.
Емдеу әлеуеті T1D-мен ауыратын адамдардың көз алдында мәңгілік болып көрінгенімен, қазіргі уақытта көптеген зерттеушілер гендік терапия ақырында, тіпті жақын арада, тіпті қиын болған «емдеу» болуы мүмкін деп санайды.
Бұл мақалада гендік терапияның не екенін, оның гендік редакцияға қалай ұқсас екенін және гендік терапияның бүкіл әлем бойынша миллиондаған адамдарға көмектесе отырып, T1D ауруының емі болуы мүмкін екенін түсіндіреді.
Гендік терапия дегеніміз не?
Бұл озық технология Құрама Штаттардағы қант диабетін емдеуге арналған клиникалық сынақтардың алғашқы зерттеу фазаларында ғана. Дегенмен, оның СПИД, қатерлі ісік, муковисцидоз (өкпеңізді, ас қорыту жолын және басқа мүшелерді зақымдайтын ауру), жүрек ауруын және гемофилияны қоса алғанда, тек T1D-дан тыс басқа да жағдайлардың кең ауқымын емдеу және емдеу мүмкіндігі бар. қанның ұюы қиындайтын бұзылыс).
T1D үшін гендік терапия баламалы жасушалардың қайта бағдарламалануы сияқты көрінуі мүмкін, бұл қайта бағдарламаланған жасушалар сіздің бастапқы инсулин шығаратын функцияларды орындайды.
Бірақ сіздің иммундық жүйеңіз оларды «жаңа жасушалар» ретінде танымауы және оларға шабуыл жасамауы үшін қайта бағдарламаланған жасушалар бета жасушаларынан жеткілікті түрде ерекшеленеді, бұл T1D дамуында болады.
1 типті қант диабеті үшін гендік терапия тиімді ме?
Гендік терапия әлі бастапқы кезеңде және тек клиникалық сынақтарда ғана қолжетімді болғанымен, осы емнің әлеуетті пайдасы туралы дәлелдер әзірге анық бола бастады.
Ішінде
Альфа жасушалары бета-тәрізді жасушаларға айналу үшін идеалды жасуша түрі болып табылады, өйткені олар ұйқы безінде ғана емес, сонымен қатар олар сіздің денеңізде көп және трансформация мүмкін бета жасушаларына жеткілікті. Бета жасушалары қандағы қант деңгейін төмендету үшін инсулин шығарады, ал альфа жасушалары қандағы қант деңгейін жоғарылататын глюкагон шығарады.
Зерттеу барысында тінтуірдің қанындағы қант деңгейі гендік терапиямен 4 ай бойы қалыпты болды, барлығы иммундық жүйенің белсенділігін тежейтін немесе алдын алатын иммуносупрессанттарсыз. Жаңадан жасалған альфа жасушалары бета-клеткалар сияқты жұмыс істейді, дененің иммундық шабуылдарына төзімді болды.
Бірақ тышқандарда байқалған глюкозаның қалыпты деңгейі тұрақты емес. Бұл ұзақ уақыт емделуден гөрі адамдардағы глюкозаның бірнеше жылдық қалыпты деңгейіне айналуы мүмкін.
Висконсин штатындағы 2013 жылғы зерттеуде (2017 жылғы жағдай бойынша жаңартылған) зерттеушілер қант диабеті бар егеуқұйрықтардың тамырларына ДНҚ-ның шағын тізбегі енгізілгенде, ол 6 аптаға дейін қандағы глюкоза деңгейін қалыпқа келтіретін инсулин шығаратын жасушаларды жасағанын анықтады. Мұның бәрі бір инъекциядан болды.
Бұл маңызды клиникалық сынақ, өйткені ол бір күні адамдарда T1D-ны емдеуге болатын ДНҚ негізіндегі инсулин гендік терапиясын растайтын алғашқы зерттеу болды.
Зерттеу осылай жұмыс істеді:
- Инъекцияланған ДНҚ тізбегі денедегі глюкозаның көтерілуін сезінді.
- Глюкоза-индукцияланатын жауап элементінің көмегімен инъекцияланған ДНҚ инсулинді шығара бастады, бұл бета жасушаларының жұмыс істейтін ұйқы безінде инсулинді қалай шығаратынына ұқсас.
Енді зерттеушілер болашақта T1D бар адамдарға көбірек жеңілдік беру үшін ДНҚ терапиясының инъекциялары арасындағы уақыт аралығын 6 аптадан 6 айға дейін ұлғайту үстінде.
Мұның бәрі өте қызықты болғанымен, анықтау үшін қосымша зерттеулер қажет
Сіз гендерді бағыттау арқылы 1 типті қант диабетін емдей аласыз ба?
Гендік терапияның бұл түрлері бір реттік ем болмайды. Бірақ бұл қант диабетімен ауыратын адамдарға инсулинді қабылдамай-ақ, қант диабетінен басқа глюкозаның бірнеше жыл бойына рахаттануын жеңілдетеді.
Егер басқа адам емес приматтардағы келесі сынақтар сәтті болса, жақын арада T1D емдеуге арналған адам сынақтары басталуы мүмкін.
Бұл ем ретінде санала ма?
Мұның бәрі кім сұрайтыныңызға байланысты, өйткені T1D үшін «емдеу» анықтамасы әртүрлі.
Кейбір адамдар емделу бір ғана әрекет деп санайды. Олар инсулинді қабылдау, қандағы қантты тексеру немесе қант диабетінің жоғары және төмен деңгейі туралы ешқашан ойланудың қажеті болмайтынын «емдеуді» көреді. Бұл тіпті гендік терапиядан кейінгі емдеу үшін ауруханаға қайта барудың қажеті жоқ дегенді білдіреді.
Басқа адамдар генді өңдеуді бірнеше жылда бір рет емдеу ем ретінде санау үшін терапия жоспары жеткілікті болуы мүмкін деп ойлайды.
Көптеген адамдар шынымен «емделу» үшін негізгі аутоиммундық жауапты түзету керек деп санайды, ал кейбір адамдар қандағы қанттары қалыпты болса және қант диабетінің психикалық салықтары жеңілдетілгенше, бұл немесе басқа жолмен шынымен де мән бермейді.
Гендік редакциялау дегеніміз не?
Бір әлеуетті «бір рет жасалатын» терапия гендік терапиядан біршама ерекшеленетін генді өңдеу болуы мүмкін.
Генді редакциялаудың идеясы – сіздің денеңіздің ДНҚ-сын қайта бағдарламалау және сізде 1 типті қант диабеті болса, идея сіздің бета жасушаларыңызды бұзған және T1D басталуына себеп болған аутоиммундық шабуылдың негізгі себебін анықтау болып табылады.
Екі танымал компания, CRISPR Therapeutics және қалпына келтіретін медициналық-технологиялық компания ViaCyte бірнеше жыл бойы гендік өңдеуді пайдаланып, арал жасушаларын жасау, оларды инкапсуляциялау, содан кейін оларды денеңізге имплантациялау үшін бірлесіп жұмыс істейді. Бұл қорғалған, трансплантацияланған арал жасушалары иммундық жүйенің шабуылынан қауіпсіз болады, әйтпесе сізде T1D болса, бұл әдеттегі жауап болады.
Гендік редакциялаудың мақсаты қант диабеті сияқты жағдайларды толығымен болдырмау және қант диабетімен ауыратын адамдар күнделікті (олар саналы түрде хабардар болмай) үздіксіз иммундық реакцияны (бета жасушаларының шабуылы) тоқтату үшін біздің ДНҚ-ның нашар бөліктерін кесіп тастау болып табылады. ).
CRISPR компаниясы ViaCyte серіктестігімен жасаған генді өңдеу аутоиммундық жауаптан аулақ бола алатын инсулин өндіретін аралшық жасушаларын жасайды. Бұл технологиялар мен зерттеулер үнемі дамып келеді және көп уәде береді.
Сонымен қатар, 2017 жылғы зерттеу көрсеткендей, а
Гендік терапия да, генді өңдеу де инсулинді немесе иммуносупрессанттарды емдеуді қажет етпейтін болашаққа үміттенетін T1D бар адамдар үшін көп уәде береді.
Гендік терапияны зерттеу, ағзадағы кейбір жасушаларды инсулин шығаруды бастау және T1D дамытатындар сияқты иммундық жүйенің реакциясын сезінбеу үшін қалай қайта бағдарламалауға болатынын қарастыру жалғасуда.
Гендік терапия және генді өңдеу терапиясы әлі де бастапқы кезеңдерінде (және көп нәрсені коронавирус ауруы ұстап тұрды 19) [COVID-19] пандемия), біздің жақын болашақта T1D еміне көп үміт бар.
