Шолу
Гендік терапия дегеніміз не?
Гендік терапия – белгілі бір ауруларды емдеу немесе алдын алу үшін генетикалық материалды қолданатын эксперименттік емдеу. Әзірге кеңінен қол жетімді болмаса да, гендік терапия бір күні дәрігерлерге ауру тудыратын генді тікелей ауыстыру арқылы ауруларды емдеуге көмектесуі мүмкін.
Клиникалық сынақтар қатерлі ісік, жасқа байланысты макулярлы дегенерация және басқа да көз ауруларын, белгілі бір генетикалық жағдайларды және АИТВ/ЖИТС-ті емдеуге арналған гендік терапияны зерттейді. Қазіргі уақытта бір гендік терапия дәрі-дәрмек, Luxturna® АҚШ-та қолдану үшін АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) тарапынан мақұлданған. Люкстурна кейбір тұқым қуалайтын тордың (көздің) ауруларын емдейді.
Процедура мәліметтері
Гендік терапия қалай жұмыс істейді?
Гендік терапия ауру тудыратын гендерді ауыстыру немесе инактивациялау арқылы жұмыс істейді. Кейбір жағдайларда гендік терапия белгілі бір ауруды емдеу үшін денеге жаңа гендер енгізеді.
Гендік терапия көмегімен дәрігерлер геннің сау көшірмесін дененің ішіндегі жасушаларға жеткізеді. Бұл сау ген зақымдалған (мутацияланған) генді алмастыра алады, мутацияланған генді инактивациялайды немесе мүлдем жаңа генді енгізе алады.
Векторлар деп аталатын тасымалдаушылар осы сау гендерді жасушаларға тасымалдайды. Көп жағдайда тасымалдаушылар ауру тудырмайтын модификацияланған вирустар болып табылады. Векторлар сонымен қатар бактериялардың белгілі бір түрлері немесе дөңгелек ДНҚ молекулалары (плазмидтік ДНҚ) болуы мүмкін. Нанобөлшектерді пайдалану, липидті молекулаларды инкапсуляциялау және электр тогын пайдалану сияқты генетикалық материалды орау және жеткізудің қосымша әдістері де белсенді түрде зерттелуде.
Инъекция немесе көктамырішілік (IV) инфузия ағзаға векторларды енгізеді. Кейбір жағдайларда дәрігерлер науқастың жасушаларын жинайды, зертханада векторларды қосады және векторы бар жасушаларды инъекция немесе IV инфузия арқылы пациенттің денесіне қайтарады.
Тәуекелдер/пайдалар
Гендік терапияның қауіптері мен пайдасы қандай?
FDA мақұлдаған Luxturna-ны қоспағанда, дәрігерлер әлі де гендік терапиямен тәжірибе жасауда. Мұндай емдеудің ұзақ мерзімді қауіпсіздігі әлі анықталған жоқ. Кейбір гендік терапия белгілі бір жағдайларды емдеуде тиімді болып көрінеді. Бірақ барлық ықтимал қауіптерді анықтау үшін тұтастай алғанда гендік терапия туралы жеткілікті дәлелдер жоқ.
Кейбір гендік терапия зерттеулері гендік терапия симптомдарды нашарлатуы немесе олардың ұзаққа созылуына әкелуі мүмкін екенін көрсетеді. Сонымен қатар, белгілі бір гендік терапияның асқынулары қатерлі ісік, уыттылық және қабынуды қамтуы мүмкін.
Қалпына келтіру және Outlook
Гендік терапиядан кейінгі болжам қандай?
Сіздің қалпына келуіңіз гендік терапия қандай медициналық жағдайды емдейтініне байланысты. Асқынулар ауыр болуы мүмкін және сіздің нәтижеңізге әсер етуі мүмкін.
Дәрігерді қашан шақыру керек
Мен дәрігерден гендік терапия туралы қашан сұрауым керек?
Зерттеушілер қатерлі ісік, көз ауруларын, кейбір генетикалық жағдайларды және ВИЧ/СПИД-ті емдеу үшін гендік терапияны зерттеп жатыр. Егер сіз гендік терапияны қамтитын клиникалық сынаққа қатысуға қызығушылық танытсаңыз, дәрігеріңізбен сөйлесіңіз. Сіздің дәрігеріңіз гендік терапия сіздің жағдайыңызды емдей алатынын анықтауға көмектеседі.
