Муковисцидозды (КФ) емдеудегі соңғы жаңалықтардан хабардарсыз ба? Медицина ғылымындағы жетістіктердің арқасында соңғы онжылдықтарда CF бар адамдардың көзқарасы айтарлықтай жақсарды. Ғалымдар КФ бар адамдардың өмірін жақсарту үшін жаңа препараттар мен стратегияларды әзірлеуді жалғастыруда.
Соңғы жаңалықтарды қарастырайық.
Жеке күтімді жақсарту үшін жаңартылған нұсқаулар
2017 жылы Муковисцидоз қорының сарапшылары КФ диагностикасы мен жіктелуі бойынша жаңартылған нұсқауларды шығарды.
Бұл нұсқаулар дәрігерлерге КФ емдеудің жекелендірілген тәсілдерін ұсынуға көмектесуі мүмкін.
Соңғы онжылдықта ғалымдар CF тудыруы мүмкін генетикалық мутацияларды жақсырақ түсінді. Зерттеушілер сонымен қатар генетикалық мутацияның белгілі бір түрі бар адамдарды емдеуге арналған жаңа препараттарды ойлап тапты. CF диагностикасының жаңа нұсқаулары дәрігерлерге олардың нақты гендеріне негізделген белгілі бір емдеуден кімнің пайда көретінін анықтауға көмектесуі мүмкін.
Симптомдардың негізгі себебін емдеуге арналған жаңа препараттар
CFTR модуляторлары жасына және генетикалық мутациялардың нақты түрлеріне байланысты CF бар кейбір адамдарға пайдалы болуы мүмкін. Бұл препараттар CF белгілерін тудыратын CFTR ақуыздарының белгілі бір ақауларын түзетуге арналған. Дәрі-дәрмектің басқа түрлері симптомдарды жеңілдетуге көмектессе де, CFTR модуляторлары қазіргі уақытта негізгі себепті жою үшін қол жетімді дәрілердің жалғыз түрі болып табылады.
Генетикалық мутациялардың көптеген түрлері CFTR протеиндерінде ақауларды тудыруы мүмкін. Әзірге CFTR модуляторлары генетикалық мутацияның белгілі бір түрлері бар адамдарды емдеу үшін ғана қол жетімді. Нәтижесінде, CF бар кейбір адамдар қазіргі уақытта CFTR модуляторларымен емдеуден пайда көре алмайды, бірақ басқалары мүмкін.
Бүгінгі күні АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) белгілі бір генетикалық мутациялары бар белгілі бір жас топтарындағы адамдар үшін үш CFTR модуляторлық терапиясын мақұлдады:
- ivacaftor (Kalydeco), 2012 жылы бекітілген
- lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), 2015 жылы бекітілген
- tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
2018 жылы бекітілген
Муковисцидоз қорының мәліметі бойынша, қазіргі уақытта CF бар адамдардың басқа топтарында осы препараттардың қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалау үшін зерттеулер жүргізілуде. Ғалымдар сонымен қатар CFTR модуляторлық терапиясының басқа түрлерін дамыту үшін жұмыс істеп жатыр, бұл болашақта CF бар көбірек адамдарға пайдасын тигізуі мүмкін.
CFTR модуляторымен емделуден кім пайда алатыны туралы көбірек білу үшін дәрігеріңізбен сөйлесіңіз.
Жаңа емдеу әдістерін әзірлеу бойынша үздіксіз зерттеулер
Бүкіл әлем бойынша зерттеушілер CF бар адамдардың өмірін жақсарту үшін көп жұмыс істеуде.
Қазіргі уақытта қол жетімді емдеу нұсқаларынан басқа, ғалымдар қазіргі уақытта жаңа түрлерін әзірлеуге тырысуда:
- CFTR модуляторлық терапия
- шырышты жұқа және қопсыту үшін препараттар
- өкпедегі қабынуды жеңілдететін препараттар
- бактериялық және басқа микробтармен күресуге арналған препараттар
инфекциялар - CFTR ақуыздарын кодтайтын мРНҚ молекулаларына бағытталған препараттар
- жөндеуге арналған генетикалық редакциялау технологиялары
мутациялар CFTR ген
Ғалымдар сонымен қатар КФ бар адамдардың жаңа топтары, соның ішінде жас балалар үшін қазіргі емдеу нұсқаларының қауіпсіздігі мен тиімділігін сынап жатыр.
Бұл әрекеттердің кейбіреулері бастапқы кезеңде, ал басқалары одан да алыс. Муковисцидоз қоры – соңғы зерттеулер туралы ақпаратты табу үшін жақсы орын.
Прогресс бар
CF онымен ауыратын адамдардың, сондай-ақ оларға қамқорлық жасайтын адамдардың физикалық және психикалық денсаулығына зиян тигізуі мүмкін. Бақытымызға орай, CF зерттеулері мен күтіміндегі үздіксіз жетістіктер өзгеріс енгізуде.
Муковисцидоз қорының Пациенттер тізілімінің жылдық деректерінің соңғы есебіне сәйкес, CF бар адамдардың өмір сүру ұзақтығы артуда. Соңғы 20 жылда КФ бар адамдардың орташа өкпе қызметі айтарлықтай жақсарды. Тамақтану жағдайы да жақсарды, сонымен бірге өкпедегі зиянды бактериялардың болуы азайды.
Балаңыз үшін мүмкін болатын ең жақсы нәтижелерге қол жеткізу және күтім саласындағы соңғы жетістіктерді барынша пайдалану үшін тұрақты тексерулерді жоспарлау өте маңызды. Олардың денсаулығындағы өзгерістер туралы қамқорлық тобына айтып, олардың емдеу жоспарына қандай да бір өзгертулер енгізу керек пе деп сұраңыз.
Алып кету
Көбірек прогресс қажет болғанымен, CF бар адамдар бұрынғыға қарағанда орташа алғанда ұзағырақ және сау өмір сүреді. Ғалымдар жаңа терапияны, соның ішінде жаңа CFTR модуляторларын және CF емдеуге арналған басқа препараттарды әзірлеуді жалғастыруда. Балаңыздың емдеу нұсқалары туралы көбірек білу үшін оның дәрігерімен және олардың күтім тобының басқа мүшелерімен сөйлесіңіз.
