Бағаналы жасуша немесе сүйек кемігін трансплантациялау – орақ жасушалы анемияны емдеудің жалғыз әдісі. Бірақ олар қауіпті процедуралар, сондықтан олар ауыр аурулары бар адамдар үшін сақталған. Гендік терапия сияқты жаңа емдеу болашақта таңдау болуы мүмкін.
Орақ жасушалы анемия (SCA) – қызыл қан жасушаларына әсер ететін тұқым қуалайтын ауру. Бұл Сахараның оңтүстігіндегі Африкада, Үндістанда, Орталық немесе Оңтүстік Америкада немесе Жерорта теңізі мен Таяу Шығыстың бөліктерінде тұратын немесе ата-бабалары бар адамдарда жиі кездеседі.
HbSS қосалқы түрі ретінде де белгілі, SCA – орақ жасушалы аурудың ең таралған түрі. Бұл әр ата-анадан екі гемоглобин S генін мұра еткенде пайда болады. Бұл гендер сіздің қызыл қан жасушаларыңыздың қатты, «орақ» пішініне ие болуына әкеледі.
Сізде SCA болған кезде, орақ тәрізді жасушалар мерзімінен бұрын өліп, денеңізде қызыл қан жасушаларының тапшылығын қалдырады. Пішініне байланысты олар қан тамырларына да кептелуі мүмкін. Біріктірілген бұл екі мәселе әртүрлі денсаулық проблемаларына әкелуі мүмкін, олардың кейбіреулері өмірге қауіп төндіруі мүмкін.
SCA-ның жалғыз емі – дің жасушасы немесе сүйек кемігін трансплантациялау. Бірақ бұл процедураларға шектеулер бар, бұл олардың SCA-да қолданылуын салыстырмалы түрде сирек етеді.
Ғалымдар SCA үшін ықтимал емдеу туралы көбірек білген сайын, жаңа нұсқалар пайда болуы мүмкін.
Дің жасушалары немесе сүйек кемігін трансплантациялау SCA-ны қалай емдейді?
Дәрігер SCA ауыр жағдайлары бар жас адамдар үшін дің жасушаларын немесе сүйек кемігін трансплантациялауды қарастыруы мүмкін. Сәйкес донормен бұл процедурадан өткен балалар шамамен
Сүйек кемігі – қызыл қан жасушалары пайда болатын жер. SCA көмегімен сүйек кемігі орақ тәрізді қызыл қан жасушаларын шығарады.
Сіздің сүйек кемігіңіз де дің жасушаларын өндіру орны болып табылады. Бұл ерте жасушалар, кейінірек қызыл және ақ қан жасушалары мен тромбоциттерге айналады.
2023 жылдың қаңтарындағы жағдай бойынша дің жасушалары немесе сүйек кемігін трансплантациялау – бұл SCA үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) мақұлдаған жалғыз ем.
SCA үшін дің жасушасын немесе сүйек кемігін трансплантациялауды кім ала алады?
Теориялық тұрғыдан, сүйек кемігін немесе дің жасушаларын трансплантациялау сіздің денеңізге орақ тәрізді емес жаңа эритроциттермен жаңа бастаманы қамтамасыз ете алады.
Дәрігерлер, ең алдымен, орақ жасушасының ауыр ауруы, соның ішінде SCA бар жас балаларда дің жасушаларын немесе сүйек кемігін трансплантациялауды пайдаланады. Бұл процедурадан кейін балалардың өміріне қауіп төндіретін асқынуларға әкелуі мүмкін органның ауқымды зақымдануының ықтималдығы аз болғандықтан.
Бала сонымен қатар инсульт немесе созылмалы ауырсыну дағдарысы сияқты SCA-ға байланысты асқынуларды бастан өткерген болса, трансплантацияға жақсы үміткер болуы мүмкін.
SCA үшін дің жасушасын немесе сүйек кемігін трансплантациялау процедурасы қандай?
Адамдар дің жасушалары мен сүйек кемігін трансплантациялауды жиі талқылағанымен, бұл процедуралар негізгі айырмашылықтарды қамтиды.
Дің жасушаларын трансплантациялау кезінде медицина мамандары сау донордан қан жасушаларын алып, оларды реципиенттің сүйек кемігіне орналастырады.
Сүйек кемігін трансплантациялау, керісінше, сүйек кемігінен жасушаларды алуды қамтиды.
Дің жасушаларын трансплантациялау сүйек кемігін трансплантациялауға қарағанда жиі кездеседі, өйткені оларды қан үлгісі арқылы жинау оңайырақ.
Неліктен трансплантациялар SCA үшін жиірек емес?
Дәрігерлер SCA үшін дің жасушаларын немесе сүйек кемігін трансплантациялауды сирек ұсынады. Бұл өмірге қауіп төндіретін асқынулардың жоғары қаупіне байланысты. Сәтті процедураны қамтамасыз ету үшін жеткілікті жақын сәйкестікті табу да қиын.
Асқынулар
Дің жасушаларының немесе сүйек кемігін трансплантациялаудың SCA үшін кең таралған емес негізгі себептерінің бірі – ауыр жанама әсерлердің қаупі. Асқынулар өлімге әкелуі мүмкін.
Кейбір жағдайларда донорлық жасушалар реципиенттің органдарына шабуыл жасай алады. Бұл трансплантатқа қарсы ауру (GVHD) деп аталады. Тіпті сәйкес донор болса да, GVHD қаупі шамамен
Сәйкестік табу
Трансплантация сәтті болуы үшін сүйек кемігі немесе дің жасушалары жақын сәйкестіктен болуы керек. Бұл көбінесе бауырдың сүйек кемігін немесе дің жасушаларын қамтиды. Донор адамның лейкоциттік антигеніне (HLA) сәйкес болуы керек.
Орақ тәрізді жасушалық анемияны емдеу үшін дің жасушаларын трансплантациялауға кім жақсы сәйкес келеді?
Жақын туыс – SCA үшін дің жасушаларын трансплантациялау үшін ең жақсы сәйкестік. Сүйек кемігінің реципиентпен тығыз сәйкестігіне байланысты бауырластар ең жақсы донор болады.
Ағасы немесе әпкесі болмаған жағдайда дәрігер басқа туыстарын қарастыруы мүмкін.
Сүйек кемігін немесе дің жасушаларын беру туралы көбірек біліңіз.
Гендік терапия
SCA тұқым қуалайтын ауру болғандықтан, ғалымдар гендік терапияның мүмкіндігін зерттеп жатыр. Әзірге даму барысында гендік терапия қате гендердегі ДНҚ-ны өзгерту немесе оларды толығымен ауыстыру арқылы орақ тәрізді жасуша ауруын емдеуі мүмкін.
Егер сәтті болса, гендік терапия адамның өз дің жасушаларын алып, оларды зертханада өзгертіп, содан кейін оларды қанға қайтадан енгізу арқылы жұмыс істей алады. Теориялық тұрғыдан бұл дің жасушалары қан кемігінде сау қызыл қан жасушаларын жасауға көмектесе алады.
Қазіргі уақытта гендік терапия SCA үшін әлі қолданылмайды. Бірақ бұл донордың қажеттілігінің болмауына байланысты болашақта өміршең нұсқа болуы мүмкін.
SCA үшін басқа емдеу
SCA емдеудің басқа нұсқалары, ең алдымен, ауырсынуды азайту және инфекциялар немесе буын проблемалары сияқты асқынулардың алдын алуға көмектесетін стратегияларды қамтиды.
Басқа емдеу мыналарды қамтуы мүмкін:
-
анемияны емдеу үшін қан құю
- рецептсіз немесе рецепт бойынша ауырсынуды басатын дәрілер
- crizanlizumab (Adakveo) қан ағынының бітелуін болдырмау және ауырсыну дағдарыстарын азайту үшін
-
гидроксимочевина, анемияны жақсарту үшін қолданылатын химиотерапиялық препараттың бір түрі
- вокселотор (Oxbryta), ол эритроциттердің орақ тәрізді болуына жол бермейді.
-
L-глутамин ауырсынуды емдеуге арналған
-
инфекция қаупін азайту үшін пенициллин
Келесі өмір салты стратегиялары да көмектесуі мүмкін:
- биіктіктен аулақ болу
- экстремалды жаттығулар немесе тауға өрмелеу сияқты қандағы оттегінің төмен деңгейін тудыратын әрекеттерді азайту
- қолды жиі жуу және ұсынылған вакцинация кестесін сақтау сияқты аурулардан аулақ болу үшін тәжірибелерді қабылдау
Орақ жасушалы анемиямен ауыратын адамдардың өмір сүру ұзақтығы қандай?
Орақ жасушалы ауруы бар адамдардың орташа өмір сүру ұзақтығы
SCA бар адамдардың өмір сүру ұзақтығы мен болжамы туралы көбірек біліңіз.
Қазіргі уақытта SCA үшін бекітілген жалғыз емдеу сүйек кемігін немесе дің жасушаларын трансплантациялауды қамтиды. Бірақ дәрігерлер өмірге қауіп төндіретін асқынулардың қаупіне байланысты бұл процедураларды сирек ұсынады.
Басқа ықтимал емдеу әдістері қазіргі уақытта клиникалық сынақтардан өтуде. Сіз Cure Sickle Cell Initiative және ClinicalTrials.gov жаңартуларын бақылай аласыз.
